2024年6月，美國食品和藥物管理局（FDA）正式授予SLS009罕見兒科疾病資格（RPDD）。SLS009作為一種高選擇性的CDK9抑制劑，專用于治療小兒急性淋巴細胞白血病（ALL）。

　　兒童急性淋巴細胞白血病是一種危及生命的疾病，其醫療需求尚未得到充分滿足。盡管在兒童ALL的治療方面已經取得了顯著進展，但疾病的復發仍然是治療失敗的最主要原因。特別是對于那些具有高風險和極高風險特征的患者亞群，他們急需一種毒性較小、能夠最終延長其長期無事件生存期（EFS）的治療方案。對于極高風險群體而言，EFS仍維持在大約50%的水平，這表明現有的治療手段仍有待改進。

　　在臨床試驗中，SLS009展現出了令人鼓舞的療效和安全性。具體來說，在一項針對復發或難治性兒童ALL患者的關鍵性臨床試驗中，SLS009單藥或聯合用藥方案顯示出了顯著的抗腫瘤活性。與傳統化療藥物相比，SLS009在治療過程中表現出更低的毒性，患者耐受性良好。迄今為止，它完全未表現出任何非血液學的臨床高級毒性，這一特點使得SLS009在兒童ALL治療中具有獨特的優勢。

　　此外，研究團隊還對SLS009的藥代動力學和藥效學進行了深入研究。結果顯示，SLS009在體內具有良好的穩定性和分布特性，能夠有效抑制CDK9的活性，進而干擾癌細胞的增殖和存活。這些試驗結果進一步支持了SLS009作為兒童ALL潛在治療方案的可行性。

　　綜上所述，SLS009作為一種高選擇性的CDK9抑制劑，在兒童急性淋巴細胞白血病的治療中展現出了顯著的療效和安全性。其罕見兒科疾病資格的獲得，將為更多高風險和極高風險的兒童ALL患者帶來新的治療希望。

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