2024年7月，關(guān)于mirdametinib的新藥申請(qǐng)（NDA）已提交至美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）。Mirdametinib是一種研究性的MEK抑制劑，旨在治療患有1型神經(jīng)纖維瘤病相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤（NF1-PN）的兒童和成人患者。

　　在一項(xiàng)針對(duì)2歲以上、患有無(wú)法手術(shù)的1型神經(jīng)纖維瘤病相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤并導(dǎo)致顯著發(fā)病率的患者的研究中，評(píng)估了mirdametinib的治療效果。研究結(jié)果顯示，mirdametinib治療產(chǎn)生了顯著的客觀緩解率，這一結(jié)果得到了盲法獨(dú)立中心審查的證實(shí)。緩解效果深度持久，患者的疼痛得到緩解，健康相關(guān)生活質(zhì)量得到改善，同時(shí)在成人和兒童群體中均表現(xiàn)出可控的安全性。

　　FDA和歐盟委員會(huì)已授予mirdametinib用于治療NF1的孤兒藥資格。此外，F(xiàn)DA還授予了其治療≥2歲且正在進(jìn)展或?qū)е嘛@著發(fā)病的NF1-PN患者的快速通道資格，以及治療NF1的罕見(jiàn)兒科疾病資格。

　　該研究旨在進(jìn)一步評(píng)估m(xù)irdametinib對(duì)于這一特定患者群體的療效、安全性和耐受性。研究共招募了114名患者，他們接受mirdametinib治療，劑量為2mg/m2，每日兩次（最大劑量為4mg，每日兩次），不考慮食物影響。Mirdametinib以膠囊或分散片的形式口服給藥，給藥時(shí)間為3周，停藥1周。研究的主要終點(diǎn)是確認(rèn)的客觀緩解率，定義為在24個(gè)周期的治療階段內(nèi)，目標(biāo)腫瘤體積減少≥20%，這一結(jié)果通過(guò)MRI測(cè)量并由盲法獨(dú)立中央審查評(píng)估得出。次要終點(diǎn)包括安全性和耐受性、反應(yīng)持續(xù)時(shí)間以及從基線到第13周期患者報(bào)告結(jié)果的變化。

　　Mirdametinib作為一種有效的口服中樞神經(jīng)系統(tǒng)滲透性變構(gòu)小分子MEK抑制劑，正在被開發(fā)為1型神經(jīng)纖維瘤病相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤（NF1-PN）和低級(jí)別神經(jīng)膠質(zhì)瘤（LGG）的單一療法，以及作為生物標(biāo)志物定義的轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤的幾個(gè)子集的聯(lián)合療法。它旨在抑制MEK1和MEK2，這兩個(gè)分子在MAPK通路中占據(jù)關(guān)鍵位置。MAPK通路是調(diào)節(jié)細(xì)胞生長(zhǎng)和存活的關(guān)鍵信號(hào)網(wǎng)絡(luò)，在基因改變時(shí)在多種癌癥和罕見(jiàn)疾病中發(fā)揮核心作用。

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