成人發病的神經母細胞瘤（AON）與兒童發病的神經母細胞瘤在生物學特性和臨床表現上存在顯著差異。由于成人患者對于小兒神經母細胞瘤（NB）的標準強化多模式治療的耐受性較差，因此神經母細胞瘤的治療頗具挑戰性。研究發現，神經母細胞瘤中存在大量的體細胞突變，其中包括間變性淋巴瘤激酶（ALK），該激酶被視為NB的致癌驅動因素。基于此，ALK抑制劑（ALKis）在治療中具有潛在的應用價值。本研究旨在探討它們在神經母細胞瘤治療中的實際應用效果。

　　本研究共納入15名ALK突變的神經母細胞瘤患者，中位年齡為34歲（范圍16-71歲），他們接受了美國食品和藥物管理局批準的ALKi治療。初始治療時，7名患者使用洛拉替尼，5名患者使用克唑替尼，3名患者使用阿來替尼。由于疾病進展或對某種藥物無法耐受，7名患者后續接受了多種ALK治療。

　　治療過程中，所有患者均出現了2級或以上的不良事件（AE）。其中，克唑替尼和阿來替尼主要與胃腸道AE相關，而洛拉替尼則主要與神經系統AE、體重增加和高脂血癥相關。這些AE導致部分患者需要減少ALKi劑量或停藥。在使用克唑替尼（n=5）、塞瑞替尼、阿來替尼或布格替尼（各n=1）的患者中，未觀察到明顯的緩解。然而，在接受洛拉替尼治療的13名患者中，4名患者獲得完全緩解，5名患者獲得部分緩解（主要緩解率為69%），且所有患者均保持了疾病的穩定。所有疾病分區均對治療有反應，其中兩名L2患者觀察到了完全的代謝反應。在洛拉替尼治療后，13名患者中有10名在中位時間為19個月（范圍6-50個月）內保持了無進展狀態。3名患者出現疾病進展，其中2名患者接受了劑量減少的治療。從首次使用ALKi開始，患者的中位生存期為43±26個月。

　　綜上所述，ALK抑制劑，特別是洛拉替尼，在成人神經母細胞瘤的治療中展現出了有效的治療效果。然而，需要注意的是，不良事件導致的劑量減少在臨床實踐中較為常見。

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