XOLREMDI (mavorixafor) 是一種突破性的每日一次口服療法，適用于治療 12 歲及以上患者的疣、低丙種球蛋白血癥、感染和骨髓缺乏癥 (WHIM) 綜合征（一種罕見的免疫缺陷性疾病）。

　　XOLREMDI 是一種選擇性CXC趨化因子受體4（CXCR4）拮抗劑。它通過針對 CXCR4 通路功能障礙（WHIM 綜合征的根本原因）來增加循環(huán)成熟中性粒細胞和淋巴細胞的數(shù)量。

　　2018年，美國食品和藥物管理局（FDA）將mavorixafor指定為治療WHIM綜合征的孤兒藥，而歐盟委員會則于2019年7月授予該藥物孤兒藥地位。

　　根據(jù)關鍵的 4WHIM III 期臨床試驗的結果， FDA 于 2024 年 4 月批準 XOLREMDI 用于治療 WHIM 綜合征。

　　XOLREMDI為不透明硬明膠口服膠囊，具有白色膠囊體和淺藍色膠囊，含有 100 毫克 mavorixafor。

　　XOLREMDI的作用機制

　　XOLREMDI是一流的、口服生物可利用的小分子 CXCR4 拮抗劑，通過阻斷 CXCR4 受體發(fā)揮作用，特別是通過配體基質衍生因子-1α/CXC 趨化因子配體 12 (SDF-1α/CXCL12) 抑制其激活，參與白細胞運輸和歸巢。

　　在 WHIM 綜合征患者中，CXCR4 受體基因的功能獲得性突變增強了 CXCL12 反應性，導致白細胞滯留在骨髓中。 Mavorixafor 的作用是降低野生型和突變型 CXCR4 變體對 CXCL12 的反應，從而改善中性粒細胞和淋巴細胞進入外周循環(huán)的動員。

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