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蘆可替尼治療骨髓纖維化:功效、用法及注意要點

时间:2025-07-17     作者:醫(yī)學(xué)編輯李可艾   阅读

  骨髓纖維化(MF)是一種克隆性造血干細(xì)胞疾病,傳統(tǒng)治療以羥基脲和JAK2抑制劑為主。蘆可替尼(Ruxolitinib)作為首個JAK1/2抑制劑,通過抑制異常JAK-STAT信號通路,顯著改善患者癥狀與生存質(zhì)量。

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  COMFORT-I/II研究證實,蘆可替尼治療中位隨訪5年時,患者脾臟體積縮小≥35%的比例達(dá)38%,顯著優(yōu)于對照組的0%;50%患者癥狀評分(如盜汗、瘙癢)改善≥50%,生活質(zhì)量評分提高20分以上。長期用藥可延長生存期,中位總生存期達(dá)5.3年,較對照組延長2.5年。用法上,蘆可替尼起始劑量根據(jù)血小板計數(shù)調(diào)整(血小板>200×10⁹/L者20mg bid,100-200×10⁹/L者15mg bid),每2-4周根據(jù)療效和安全性調(diào)整劑量。

  常見副作用包括貧血(60%)、血小板減少(30%)和感染(20%),需定期監(jiān)測血常規(guī)。用藥期間避免聯(lián)用強效CYP3A4抑制劑,且不得突然停藥(可能引發(fā)“反跳”現(xiàn)象)。蘆可替尼不適用于嚴(yán)重血小板減少(<50×10⁹/L)或活動性感染患者,治療前需全面評估感染風(fēng)險。

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