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口服Oxbryta/voxelotor每日一次治療鐮狀細胞病有怎樣的效果?

时间:2024-05-09     作者:醫學編輯李可艾   阅读

  Oxbryta(voxelotor)療法獲得英國國家健康與護理卓越研究所(NICE)的推薦,用于治療12歲及以上的鐮狀細胞病(SCD)患者,這是一個重要的里程碑。

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  鐮狀細胞病是一種遺傳性疾病,會導致紅細胞呈現異常的新月形狀,進而阻塞血管并影響氧氣在身體各處的輸送。這種病癥會導致一系列嚴重的健康問題,包括溶血性貧血、器官損傷、劇烈疼痛、中風和視力喪失等。

  Oxbryta作為一種每日一次的口服藥物,其療效已在臨床試驗中得到證實。與標準治療相比,Oxbryta能夠改善貧血狀況,并有可能減少重復輸血的需求。這種療法的批準將為鐮狀細胞病患者提供更多的治療選擇,并有望改善他們的生活質量。

  NICE的推薦意味著Oxbryta將通過英國國家醫療服務體系(NHS)的英格蘭創新藥物基金獲得資金支持,作為具有成本效益的治療方案進行推廣。這將對大約4000名英格蘭的鐮狀細胞病患者產生直接影響,使他們能夠受益于這種新的療法。

  總的來說,Oxbryta的獲批和推薦是鐮狀細胞病治療領域的一個重要進展,有望為患者帶來更多的希望和更好的治療效果。

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