歐洲藥品管理局人類藥物委員會（CHMP）近日推薦批準efanesoctocog alfa作為每周一次的A型血友病治療藥物。該療法被推薦用于治療和預防A型血友病的出血，以及圍手術期的預防，并且適用于所有年齡段和任何疾病嚴重程度的患者。

　　A型血友病是一種罕見的終生遺傳性疾病，主要影響男性，由身體無法產生足夠的因子VIII（一種血液凝固所必需的蛋白質）引起。患者可能會經歷出血、疼痛、不可逆的關節損傷和危及生命的出血。

　　efanesoctocog alfa的推薦得到了關鍵3期研究XTEND-1和XTEND-KIDS結果的支持。這些研究評估了efanesoctocog alfa對成人、青少年和兒童為期52周的有效性和安全性。結果顯示，該藥物有助于為兒童、青少年和成人提供正常至接近正常的因子VIII活性水平，在一周的大部分時間里保持在40%以上，與現有的因子VIII預防相比，可顯著改善出血保護。

　　此外，研究還顯示，每周一次的efanesoctocog alfa預防措施對任何年齡的嚴重A型血友病患者均具有顯著的出血保護作用，并且關節和身體健康、疼痛和整體生活質量得到顯著改善，且未觀察到因子VIII抑制劑。

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