美國國家健康與護理卓越研究所（NICE）建議NHS常規(guī)提供諾華的個性化免疫療法Kymriah（tisagenlecleucel），用于治療患有某種白血病的兒童和年輕人。

　　新的指南草案建議對25歲及以下患有B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）的兒童和年輕人進行CAR-T治療，這些兒童和年輕人對治療沒有反應、干細胞移植后復發(fā)或長期復發(fā)。

　　ALL是一種罕見的血癌，當骨髓產(chǎn)生過多淋巴細胞時就會發(fā)生這種癌癥，從而導致感染風險增加和體重減輕等癥狀。

　　CAR-T療法作為一次性輸注到血液中的方式，通過提取患者自身的免疫細胞并對其進行修飾，使其附著并消除癌細胞。

　　數(shù)據(jù)顯示，治療后24個月的總生存率為72％，與標準治療相比，改善了患者的總生存率，且沒有出現(xiàn)疾病復發(fā)或進展。

　　此外，免疫療法的臨床試驗證據(jù)發(fā)現(xiàn)，中位總生存期為48個月，而博納吐單抗為7.5個月，挽救性化療（另外兩種標準治療）為3個月。

　　基于這一證據(jù)，NICE的獨立委員會能夠推薦Kymriah在NHS內(nèi)常規(guī)使用，并將其從CDF中刪除。

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