近日，美國食品和藥物管理局（FDA）授予了Ziftomenib突破性療法認定，用于治療經過多次治療的復發/難治性NPM1突變型急性髓性白血�。ˋML）患者。這一認定標志著Ziftomenib成為首個獲得NPM1突變型AML突破性療法認定的研究性治療藥物。

　　Ziftomenib是一種針對menin-KMT2A/MLL蛋白-蛋白相互作用的藥物，被設計用于治療具有高度未滿足需求的特定基因突變的AML患者。目前，該藥物正在進行多項臨床試驗，以評估其療效和安全性。

　　在1/2期KOMET-001試驗中，Ziftomenib的治療被證實是安全且可耐受的。該試驗的1b期部分數據支持了突破性治療指定，并在2023年EHA大會上公布。結果顯示，在接受600毫克劑量的20名NPM1突變AML患者中，有35%的患者獲得了完全緩解（CR），綜合CR率和總體緩解率分別為40%和45%。此外，在FLT3（n=6）和IDH（n=8）共突變的患者中，CR率分別為33%和50%。

　　Ziftomenib先前已經獲得了FDA的孤兒藥資格認定，用于治療AML患者。此次獲得突破性療法認定進一步證明了該藥物在治療NPM1突變AML方面的潛力和療效。

　　AML是成人中最常見的急性白血病之一，盡管有可用的治療方法，但患者的預后仍然不佳，存在顯著未滿足的需求。menin通路，特別是NPM1突變，是AML的主要驅動因素。盡管一線治療的緩解率很高，但復發率也很高，導致生存結果不佳；同時發生的突變也會使預后惡化。此外，患有NPM1突變AML和其他突變以及復發/難治性疾病的患者面臨著較低的生存率。

　　目前，Ziftomenib正在進行的臨床試驗包括KOMET-001和注冊導向試驗等，旨在評估該藥物在復發/難治性NPM1突變AML患者中的療效和安全性。此外，還有其他多項臨床試驗正在進行中，以評估Ziftomenib與其他藥物的聯合治療效果。

　　總的來說，Ziftomenib作為一種新型的治療藥物，在治療NPM1突變AML方面顯示出巨大的潛力和療效。此次獲得FDA的突破性療法認定將進一步推動該藥物的臨床開發和上市進程，為復發/難治性NPM1突變AML患者提供更好的治療選擇。

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