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維莫非尼對毛細胞白血病患者中樞神經(jīng)系統(tǒng)的滲透性及其治療效果

时间:2024-04-11     作者:醫(yī)學編輯李可艾   阅读

  毛細胞白血病(HCL)是一種較為罕見的慢性B細胞淋巴增殖性疾病,在所有白血病病例中約占2%。盡管中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)受累在HCL中較為少見,但這類情況往往伴隨著高度致命的軟腦膜疾病或直接白血病浸潤大腦,給患者帶來極大的生命威脅。

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  近年來,研究者們發(fā)現(xiàn)BRAF V600E突變是HCL的關鍵激活突變,幾乎存在于所有HCL患者中。這一突變導致MAPK/ERK信號通路的組成型激活,從而促進疾病進展。目前,HCL的一線治療以嘌呤類似物為主,但仍有高達20%的患者僅能獲得部分緩解,這凸顯了尋找更有效治療方法的緊迫性。

  維莫非尼作為一種口服BRAF V600E抑制劑,在系統(tǒng)性復發(fā)/難治性HCL患者中已顯示出強大的抗腫瘤活性。更重要的是,維莫非尼還具有良好的中樞神經(jīng)系統(tǒng)滲透性,這使得它成為治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)受累HCL患者的潛在有效藥物。

  近期的一項案例研究顯示,一名67歲的HCL患者因多灶性顱神經(jīng)病變就診。他的大腦MRI結果顯示存在多個增強的軟腦膜病灶。盡管患者最初通過阿糖胞苷、甲氨蝶呤和利妥昔單抗的聯(lián)合治療暫時阻止了疾病進展,但在隨后的2年內(nèi),他經(jīng)歷了多次復發(fā),病情變得難以控制。

  在這種情況下,患者開始接受維莫非尼治療。令人驚喜的是,經(jīng)過維莫非尼治療,MRI上觀察到的所有病變完全消退。自開始用藥以來,這種顯著的治療效果已經(jīng)持續(xù)了長達10年。這一案例不僅證明了維莫非尼對系統(tǒng)性復發(fā)/難治性HCL的強大療效,還凸顯了其在治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)受累HCL患者方面的巨大潛力。

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  據(jù)悉,維莫非尼的仿制藥已在印度正式上市。對于需要購買此藥的患者來說,現(xiàn)在有了更多的選擇。若考慮購買此藥,患者可以選擇前往國外就醫(yī),并在當?shù)睾戏ㄙ徺I該藥品。仿制藥為那些尋求更經(jīng)濟、有效治療方案的患者帶來了希望。“海得康”作為一個專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺,為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態(tài)知識和經(jīng)驗,能夠為國內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務。如有需要,可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。

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  請注意,所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考,并不應替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前,務必與醫(yī)生進行充分的溝通和討論。


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