朗格漢斯細胞組織細胞增多癥（LCH）是一種具有多種臨床癥狀的疾病。最嚴重的形式影響風險器官（RO）。BRAF V600E突變在LCH中的既定作用導致了一種有針對性的方法。然而，靶向治療無法治愈該疾病，停止治療會導致快速復發。

　　研究人員將胞嘧啶阿糖苷（Ara-C）和2‘-氯脫氧腺苷（2-CdA）與靶向治療相結合，以實現穩定緩解。19名兒童參與了這項研究：13名兒童為RO陽性（RO+），6名兒童為RO陰性（RO-）。5名患者預先接受了該療法，而另外14名患者則作為二線或三線接受了治療。該方案從28天的維莫非尼（20mg/kg）開始，隨后是3個療程的Ara-C和2-CdA（每12小時100mg/㎡，每天6mg/㎡，第1-5天）與威羅非尼聯合治療。此后，停止維莫非尼治療，并進行3個療程的單2-CdA治療。所有患者對維莫非尼均迅速做出反應：第28天，RO+組的中位疾病活動評分從13分降至2分，RO-組從4.5分降至0分。除1名患者外，所有患者均接受了完整的方案治療，其中15名患者接受了完整的方案治療。沒有疾病進展。RO+的2年再激活/無進展生存（RFS）為76.9％，中位隨訪時間為21個月；RO-的2年再激活/無進展生存率為83.3％，中位隨訪時間為29個月。總生存率為100％。重要的是，1名患者在停藥14個月后出現繼發性骨髓增生異常綜合征。

　　研究表明，維莫非尼聯合2-CdA和Ara-C對一組LCH兒童有效，并且毒性是可控的。

　　據悉，維莫非尼的仿制藥已在印度正式上市。對于需要購買此藥的患者來說，現在有了更多的選擇。若考慮購買此藥，患者可以選擇前往國外就醫，并在當地合法購買該藥品。仿制藥為那些尋求更經濟、有效治療方案的患者帶來了希望。“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。

　　請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。