瓦莫洛龍（Agamree）已被美國食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)用于治療2歲以上的杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）患者。這是一種新型的口服藥物，作為一流的“解離類固醇抗炎藥”，它與皮質(zhì)類固醇結(jié)合相同的受體并改變其下游活性。與目前的標(biāo)準(zhǔn)治療皮質(zhì)類固醇相比，Agamree顯示出更好的療效以及良好的安全性和耐受性。

　　FDA的批準(zhǔn)是基于2b期VISION-DMD臨床試驗（NCT03439670）的積極結(jié)果。該試驗顯示，與安慰劑相比，接受Agamree治療的患者在站立時間測試（TTSTAND）中的速度每秒提高了0.06（95％CI，0.02-0.10；P=0.002），這表明Agamree能夠顯著改善患者的肌肉功能。此外，Agamree還達(dá)到了其他次要療效終點(diǎn)，包括在低劑量組中的TTSTAND速度改善，以及在高劑量組和低劑量組中的6分鐘步行測試和10分鐘跑步/步行測試的積極結(jié)果。

　　總的來說，瓦莫洛龍（Agamree）作為一種新型的治療DMD的藥物，在美國的上市為DMD患者提供了新的治療選擇。其療效和安全性已經(jīng)得到了臨床試驗的驗證，顯示出顯著的治療效果。

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