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瓦莫洛龍Agamree用于治療杜氏肌營養不良癥，現已在美國上市时间：2024-04-10 作者：醫學編輯李可艾 阅读 Agamree（瓦莫洛龍）是一種口服混懸液，被批準用于治療2歲以上杜氏肌營養不良癥（DMD）患者。Agamree于2023年10月獲得美國食品和藥物管理局批準，作為一流的“解離類固醇抗炎藥”，它與皮質類固醇結合相同的受體并改變其下游活性。與目前的標準治療皮質類固醇相比，Agamree顯示出一致的療效數據以及良好的安全性和耐受性。
FDA的批準基于2b期VISION-DMD臨床試驗（NCT03439670）的良好療效和安全性數據。試驗結果表明，與安慰劑相比，接受Agamree治療的參與者的站立時間測試（TTSTAND）速度每秒提高0.06（95％CI，0.02-0.10；P=0.002）。Agamree還達到了其次要終點，包括低劑量組的TTSTAND速度、高劑量組和低劑量組的6分鐘步行測試以及高劑量組的10分鐘跑步/步行時間測試。 海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，更多問題，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，海得康官網微信：15600654560。
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