手術(shù)與藥物治療的對(duì)比

　　硬纖維瘤的傳統(tǒng)治療以手術(shù)為主，但術(shù)后復(fù)發(fā)率高達(dá)50%，且可能引發(fā)神經(jīng)損傷、感染等并發(fā)癥。Nirogacestat的出現(xiàn)為不可手術(shù)或術(shù)后復(fù)發(fā)患者提供了新選擇。DeFi試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，Nirogacestat組的2年無(wú)進(jìn)展生存率為76%，而安慰劑組為44%，療效接近手術(shù)（部分研究顯示手術(shù)2年無(wú)進(jìn)展生存率為60%-70%），但避免了手術(shù)風(fēng)險(xiǎn)。

　　Nirogacestat的長(zhǎng)期療效數(shù)據(jù)

　　2025年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)肉瘤與罕見(jiàn)癌癥大會(huì)公布的DeFi試驗(yàn)更新數(shù)據(jù)顯示，Nirogacestat治療4年后ORR達(dá)45.7%（完全緩解11.4%），腫瘤大小中位數(shù)縮小75.8%，而安慰劑組無(wú)顯著變化。此外，Nirogacestat組的疾病控制率（DCR）為91%，顯著高于安慰劑組的85%。

　　手術(shù)聯(lián)合Nirogacestat的潛力

　　對(duì)于可手術(shù)患者，術(shù)前使用Nirogacestat可縮小腫瘤體積，提高R0切除率。一項(xiàng)Ⅱ期試驗(yàn)顯示，Nirogacestat聯(lián)合手術(shù)組的R0切除率達(dá)82%，較單純手術(shù)組的65%顯著提升。術(shù)后輔助治療亦可降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，一項(xiàng)回顧性研究顯示，術(shù)后接受Nirogacestat的患者1年復(fù)發(fā)率為12%，而未接受者為35%。

　　安全性與生活質(zhì)量考量

　　手術(shù)相關(guān)并發(fā)癥發(fā)生率約為20%-30%，而Nirogacestat的主要不良反應(yīng)為腹瀉和卵巢毒性，但可通過(guò)劑量調(diào)整（如從150 mg減至100 mg）或?qū)ΠY處理（如補(bǔ)充磷酸鹽）控制。患者報(bào)告結(jié)局顯示，Nirogacestat組患者6個(gè)月內(nèi)疼痛評(píng)分降低50%，而手術(shù)組需3-6個(gè)月恢復(fù)功能。

　　Nirogacestat在療效、安全性和生活質(zhì)量方面展現(xiàn)出與手術(shù)相當(dāng)?shù)膬?yōu)勢(shì)，尤其適用于不可手術(shù)或術(shù)后復(fù)發(fā)患者。隨著長(zhǎng)期數(shù)據(jù)的積累和聯(lián)合治療策略的優(yōu)化，硬纖維瘤的治療將進(jìn)入“精準(zhǔn)靶向+微創(chuàng)干預(yù)”的新時(shí)代。

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