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FDA批準首個針對異染性腦白質營養不良兒童的基因療法时间：2024-04-10 作者：醫學編輯李可艾 阅读 美國食品和藥物管理局（FDA）批準了Lenmeldy（atidarsageneautotemcel），這是第一個針對患有癥狀前晚期嬰兒、癥狀前青少年早期或早期癥狀早期青少年異染性腦白質營養不良兒童的基因療法（MLD）。MLD是一種影響大腦和神經系統的罕見遺傳性疾病，由芳基硫酸酯酶A（ARSA）缺乏引起，導致硫苷脂積累和嚴重的神經損傷。該療法涉及一次性輸注含有功能性ARSA基因的轉基因造血干細胞（HSC），旨在阻止疾病進展。
Lenmeldy的批準基于臨床試驗的數據，該數據顯示，與未經治療的個體相比，接受治療的兒童的運動功能和存活率有所改善。值得注意的是，接受治療的兒童表現出增強的運動技能、認知功能和存活率，凸顯了該療法積極改變疾病結果的潛力。 Lenmeldy治療需要預處理。Lenmeldy的安全性包括發燒和感染等常見副作用，因此需要密切監測治療后潛在的并發癥，如血栓或腦炎。由于與治療相關的潛在血癌風險，建議患者對血液相關問題進行終身監測。 海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，更多問題，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，海得康官網微信：15600654560。
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