奧魯他尼布，也被稱為FT-2102，是一種高效、選擇性的口服小分子抑制劑，專門針對突變異檸檬酸脫氫酶1（mIDH1）。在本研究的關鍵隊列中，共有153名未曾接受過IDH1抑制劑治療的mIDH1R132復發/難治性（R/R）急性髓系白血病（AML）患者參與了試驗。這些患者接受了奧魯他尼布單藥治療，劑量為每次150mg，每日兩次。

　　患者的年齡中位數為71歲（年齡范圍32-87歲），他們之前接受的治療方案中位數為2（范圍1-7）。研究結果顯示，完全緩解（CR）加上部分血液學恢復（CRh）的CR率達到了35%，而總緩解率則為48%。值得注意的是，無論患者之前是否接受過維奈克拉治療，他們的反應率都相似。截至數據截止時，55%的患者仍在接受評估，而CR/CRh的中位持續時間令人印象深刻地達到了25.9個月。總體反應的中位持續時間為11.7個月，中位總生存期為11.6個月。

　　在86名基線時依賴輸血的患者中，有29名（占34%）在56天內實現了輸血獨立，這一成果包括了所有緩解組的患者。在安全性方面，3級或4級治療相關的不良事件（發生率≥10%）主要包括發熱性中性粒細胞減少癥和貧血（各20%）、血小板減少癥（16%）以及中性粒細胞減少癥（13%）。特別關注的是，有22名患者（占14%）發生了分化綜合征不良事件，其中14名（占9%）為3級或以上，并有死亡病例報告。

　　綜上所述，奧魯他尼布為預后不良的mIDH1復發性或難治性急性髓系白血病患者帶來了持久的緩解和輸血獨立性，同時其副作用特征明確且易于管理。這一研究成果為這類患者提供了新的治療選擇和希望。

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