Ultomiris（ravulizumab-cwvz）在治療罕見(jiàn)自身免疫性疾病視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD）方面取得了重大突破，獲得了美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）的批準(zhǔn)。這一批準(zhǔn)對(duì)于抗水通道蛋白4抗體陽(yáng)性的NMOSD成人患者來(lái)說(shuō)，是一個(gè)重要的里程碑，因?yàn)檫@類(lèi)患者約占所有NMOSD病例的四分之三。

　　NMOSD是一種影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)的罕見(jiàn)疾病，主要影響脊柱和視神經(jīng)。患者通常會(huì)經(jīng)歷不可預(yù)測(cè)的復(fù)發(fā)，這些復(fù)發(fā)表現(xiàn)為新的神經(jīng)系統(tǒng)癥狀或現(xiàn)有癥狀的惡化。因此，對(duì)于這類(lèi)患者來(lái)說(shuō)，有效的治療方法至關(guān)重要。

　　Ultomiris作為一種C5補(bǔ)體抑制劑，通過(guò)阻止補(bǔ)體系統(tǒng)攻擊脊髓、視神經(jīng)和大腦中的健康細(xì)胞，有效降低NMOSD復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)。FDA的批準(zhǔn)基于CHAMPION-NMOSD試驗(yàn)的積極結(jié)果，該試驗(yàn)顯示，在接受Ultomiris治療的患者中，在73周的中位治療持續(xù)時(shí)間內(nèi)觀察到了零復(fù)發(fā)的情況。

　　這一研究的主要終點(diǎn)是復(fù)發(fā)時(shí)間，而Ultomiris的表現(xiàn)超出了預(yù)期，展示了其在預(yù)防NMOSD復(fù)發(fā)方面的顯著效果。此外，該藥物的安全性和耐受性在試驗(yàn)中表現(xiàn)良好，與之前的臨床研究和實(shí)際使用情況一致，沒(méi)有觀察到新的安全信號(hào)。

　　首席研究員對(duì)此次批準(zhǔn)表示了肯定，他認(rèn)為，經(jīng)過(guò)FDA的批準(zhǔn)，患者現(xiàn)在有了更多的治療選擇，可以選擇長(zhǎng)效C5抑制劑治療。這種治療在關(guān)鍵的CHAMPION-NMOSD試驗(yàn)中表現(xiàn)出零復(fù)發(fā)的效果，這支持了NMOSD治療中預(yù)防復(fù)發(fā)的主要目標(biāo)。

　　值得一提的是，Ultomiris已在歐盟和日本獲得批準(zhǔn)用于某些患有NMOSD的成人患者，并且在其他國(guó)家的監(jiān)管審查也在進(jìn)行中。此外，該療法還獲準(zhǔn)用于治療其他罕見(jiàn)疾病，如全身性重癥肌無(wú)力、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥和非典型溶血性尿毒癥綜合征，這進(jìn)一步證明了其在治療自身免疫性疾病方面的廣泛潛力。

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