Fabhalta (iptacopan)在治療罕見血液病陣發性睡眠性血紅蛋白尿方面取得了重要進展，獲得了歐洲藥物委員會（CHMP）的推薦。這一推薦是基于多項臨床試驗的數據，特別是針對患有PNH且先前接受過抗C5治療但仍存在殘余貧血的成人患者的APPLY-PNH試驗結果。該試驗顯示，與繼續接受抗C5治療的患者相比，接受Fabhalta治療的患者血紅蛋白水平顯著增加，從而有效減少了對輸血的依賴，并改善了疲勞等癥狀。

　　Fabhalta是一種口服的補體旁路途徑B因子抑制劑，通過阻止補體介導的溶血過程，控制PNH患者紅細胞的過早破壞。其獨特的作用機制使得Fabhalta在治療PNH方面具有顯著優勢，有望為患者提供更為方便和有效的治療選擇。

　　值得注意的是，除了PNH，Fabhalta還在開發用于治療一系列其他補體介導的疾病，包括免疫球蛋白A腎病、C3腎小球病、免疫復合物膜增殖性腎小球腎炎和非典型溶血性尿毒癥綜合征等。這表明了Fabhalta在補體介導疾病領域的廣泛應用前景。

　　此外，Fabhalta已在美國獲得批準，成為首個治療成人PNH的口服單一療法。此次在歐洲獲得推薦，將進一步推動其在全球范圍內的應用，為更多PNH患者帶來希望。

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