美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Livmarli（maralixibat）口服溶液用于治療5歲及以上進行性家族性肝內膽汁淤積（PFIC）患者的膽汁淤積性瘙癢。

　　家族性肝內膽汁淤積（PFIC）是一種罕見的遺傳性疾病，會導致進行性肝病，通常會導致肝衰竭。這種疾病的體征和癥狀通常在嬰兒期開始出現，包括嚴重瘙癢、黃疸和生長發育遲緩。

　　FDA對該療法的決定涵蓋了廣泛的PFIC亞型，并得到了后期MARCH研究的積極結果的支持，該研究包括93名患有各種遺傳性PFIC形式以及未識別突變狀態的患者。

　　結果顯示，與安慰劑相比，接受Livmarli治療的患者瘙癢嚴重程度“具有高度統計學意義”的降低。

　　Livmarli已在美國獲批用于治療3個月及以上患有Alagille綜合征的膽汁淤積性瘙癢癥患者，Alagille綜合征是一種罕見的遺傳性疾病，會影響身體的多個器官系統，包括肝臟和心臟。

　　Mirum上個月宣布，支持該藥物治療Alagille綜合征患者的長期結果已發表在《肝病學》雜志上。

　　分析表明，與自然史對照組相比，接受Livmarli治療的患者的六年無事件和無移植生存率有統計學顯著改善。

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