FDA已經(jīng)正式授予LYT-200孤兒藥資格，這款創(chuàng)新的全人IgG4單克隆抗體，以其獨特的靶向作用機制，為急性髓系白血病（AML）患者提供了新的治療選擇。LYT-200的主要目標為半乳糖凝集素9，這是一種在白血病細胞中起關(guān)鍵作用的致癌驅(qū)動因素和免疫抑制蛋白。

　　目前，LYT-200正處于多個重要的臨床試驗階段。其中，一項針對復(fù)發(fā)/難治性、局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤患者的1期試驗（NCT04666688）以及另一項針對復(fù)發(fā)/難治性AML或高危骨髓增生異常綜合征（MDS）患者的1期試驗（NCT05829226）正在進行中。這些研究旨在全面評估LYT-200在單獨使用以及與其他藥物聯(lián)合使用時的療效和安全性。

　　在2023年ESMO免疫腫瘤學(xué)大會上公布的1期研究初步數(shù)據(jù)顯示，LYT-200無論是單獨使用還是與替雷利珠單抗（BGB-A317）聯(lián)合治療實體瘤患者，均表現(xiàn)出可接受的安全性/耐受性。這一結(jié)果令人鼓舞，不僅證明了LYT-200單獨使用的潛力，也展示了它與其他藥物聯(lián)合使用的可能性。此外，在復(fù)發(fā)/難治性頭頸癌患者中也觀察到了初步的抗腫瘤活性，進一步拓寬了LYT-200的潛在應(yīng)用范圍。

　　針對復(fù)發(fā)/難治性AML或高危MDS患者的1期研究正在積極招募患者。該研究主要面向年滿18歲且ECOG體能狀態(tài)為2或更低的患者。AML患者必須患有原發(fā)性或繼發(fā)性疾病，并且對至少一種既往治療方案復(fù)發(fā)/難治，同時沒有可用的標準療法。對于MDS患者，他們必須在至少一線治療后出現(xiàn)復(fù)發(fā)/難治性疾病，并且同樣沒有可用的標準治療。

　　然而，為了確保研究的安全性和有效性，該研究設(shè)置了一系列嚴格的排除標準。這些標準包括急性早幼粒細胞白血病、除AML/MDS外的活動性惡性腫瘤、近期進行造血干細胞移植的患者、存在與移植相關(guān)的嚴重毒性或移植物抗宿主病的患者，以及存在中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病癥狀的患者等。

　　在劑量遞增研究中，患者將接受LYT-200單獨治療或與Venetoclax維奈托克（Venclexta）和/或阿扎胞苷或地西他濱的聯(lián)合治療。具體治療方案將根據(jù)患者的具體情況和病情進展進行個體化調(diào)整。治療過程中，LYT-200將通過靜脈輸注的方式給予，每次輸注時間超過60分鐘。聯(lián)合用藥組的患者還將接受一定劑量的維奈托克治療和/或阿扎胞苷或地西他濱的皮下注射。

　　總的來說，LYT-200作為一種新型的單克隆抗體藥物，其在AML治療領(lǐng)域的潛力已經(jīng)初步顯現(xiàn)。

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