IDH2（異檸檬酸脫氫酶2）突變大約出現(xiàn)在15%的急性髓系白血病（AML）患者中。近期，IDH2抑制劑Enasidenib已被批準(zhǔn)用于治療IDH2突變的復(fù)發(fā)或難治性AML。本研究進(jìn)行了一項(xiàng)多中心I期試驗(yàn)，旨在探討Enasidenib作為IDH2突變的骨髓惡性腫瘤患者同種異體造血細(xì)胞移植（HCT）后的維持治療效果。

　　在3×3劑量遞增設(shè)計(jì)中，研究了兩種劑量水平，分別是每日50毫克和100毫克。另外，有10名患者接受了推薦的2期劑量（RP2D）治療。Enasidenib在HCT后第30天至90天之間開(kāi)始給藥，并持續(xù)進(jìn)行12個(gè)周期的治療，每個(gè)周期為28天。

　　總共有23名患者參與了這項(xiàng)研究，其中19名患者在HCT后開(kāi)始接受維持治療。其中，2人患有骨髓增生異常綜合征，17人患有AML。除了3名患者外，其余患者均是在首次完全緩解后入組。在整個(gè)研究過(guò)程中，沒(méi)有觀察到劑量限制性毒性，因此RP2D被設(shè)定為每天100mg。≥3級(jí)的毒性反應(yīng)較為罕見(jiàn)，其中最常見(jiàn)的是血細(xì)胞減少。

　　在完成12個(gè)周期的治療前，有8名患者停止了維持治療。停止治療的原因包括不良事件（n=3）、為治療移植物抗宿主病（GVHD）而停藥（n=2）、臨床醫(yī)生決策（n=1）、疾病復(fù)發(fā)（n=1）以及新冠病毒感染（n=1）。在整個(gè)研究期間，未發(fā)現(xiàn)≥3級(jí)的急性GVHD病例。中/重度慢性GVHD在12個(gè)月內(nèi)的累積發(fā)生率為42%（20-63%）。累計(jì)復(fù)發(fā)率為16%（95% CI：3.7-36%），其中僅有1名患者在接受維持治療期間出現(xiàn)復(fù)發(fā)。

　　經(jīng)過(guò)兩年的隨訪，無(wú)進(jìn)展生存率和總生存率分別為69%（95% CI：39-86%）和74%（95% CI：44-90%）。這些結(jié)果表明，Enasidenib作為HCT后的維持治療是安全且耐受性良好的，并顯示出初步的活性。因此，Enasidenib作為HCT后維持治療的方案值得進(jìn)一步研究。

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