骨髓增生異常綜合征（MDS）中約有5%的患者存在異檸檬酸脫氫酶2（IDH2）基因突變。Enasidenib是一種口服、選擇性針對(duì)突變IDH2的抑制劑，已獲批準(zhǔn)用于治療IDH2突變（mIDH2）的復(fù)發(fā)/難治性急性髓系白血病。

　　第一組評(píng)估Enasidenib聯(lián)合阿扎胞苷在新診斷的mIDH2 MDS患者中的安全性和有效性；第二組則評(píng)估在既往低甲基化劑（HMA）治療失敗后，Enasidenib作為單藥治療mIDH2 MDS的安全性和有效性。研究共入組了50名mIDH2 MDS患者，其中第一組27名，第二組23名。患者的中位年齡為73歲。

　　在治療過(guò)程中，最常見(jiàn)的不良事件包括中性粒細(xì)胞減少癥（40%）、惡心（36%）、便秘（32%）和疲勞（26%）。有14%的患者因UGT1A1抑制脫靶而出現(xiàn)了高膽紅素血癥（其中8%為3級(jí)和4級(jí)），還有8名患者（16%）出現(xiàn)了與IDH抑制劑相關(guān)的分化綜合征（IDH-DS）。

　　在聯(lián)合治療組中，總體緩解率（ORR，包括完全緩解[CR]、骨髓CR[mCR]和部分緩解）達(dá)到了74%，其中復(fù)合CR（CRc，即CR+mCR）為70%。患者達(dá)到最佳反應(yīng)的中位時(shí)間為1個(gè)月（范圍1-4個(gè)月），接受的中位治療周期為4個(gè)周期（1-32個(gè)周期）。該組的中位總生存期（OS）為26個(gè)月（范圍：14個(gè)月至未達(dá)到）。

　　在HMA治療失敗后接受Enasidenib單藥治療的患者隊(duì)列中，ORR和CRc均為35%（n=8），其中CR為22%（n=5）。這些患者首次出現(xiàn)反應(yīng)的中位時(shí)間為27天，達(dá)到最佳反應(yīng)的時(shí)間為4.6個(gè)月（2.7-7.6個(gè)月）。他們接受的中位治療周期為7個(gè)周期（范圍：1-29個(gè)周期），中位OS為20個(gè)月（范圍：11個(gè)月至未達(dá)到）。

　　研究結(jié)果表明，Enasidenib是mIDH2 MDS的有效治療選擇。它既可以與阿扎胞苷聯(lián)合用于初治的高危MDS患者，也可以作為既往HMA治療失敗后的單藥治療方案。

　　enasidenib恩西地平仿制藥LuciEna已在老撾上市，LuciEna已獲老撾衛(wèi)生部批準(zhǔn)，如需購(gòu)買LuciEna，可自行出國(guó)就醫(yī)。“海得康”發(fā)掘國(guó)際新藥動(dòng)態(tài)，為國(guó)內(nèi)患者提供全球已上市藥品的咨詢服務(wù)，請(qǐng)咨詢海得康醫(yī)學(xué)顧問(wèn)：400-001-9769，海得康官網(wǎng)微信：15600654560。

　　【友情提示：本文僅作為參考意見(jiàn)，具體處理辦法還是要醫(yī)生根據(jù)患者實(shí)際情況綜合評(píng)估后進(jìn)行處理。用藥期間隨時(shí)與醫(yī)生保持聯(lián)系，隨時(shí)溝通用藥情況。】