伊馬替尼與強化化療相結合，費城染色體陽性（Ph陽性）急性淋巴細胞白血病兒童的預后顯著改善。我們的目的是研究第二代ABL類抑制劑達沙替尼聯合強化化療對新診斷Ph陽性急性淋巴細胞白血病兒童的療效。

　　CA180-372/COGAALL1122是兒童腫瘤學組（COG）和歐洲聯合組間研究，針對Ph陽性急性淋巴細胞白血病（EsPhALL）誘導后治療開放標簽、單臂、2期研究。符合條件的新診斷Ph陽性急性淋巴細胞白血病且體能狀態至少為60％的患者（年齡＞1歲至＜18歲）接受EsPhALL化療加達沙替尼60mg/㎡口服，從誘導第15天起每天一次。誘導1B后微小殘留病至少為0·05％的患者或三個鞏固阻滯后微小殘留病陽性的患者被歸類為高風險，并在第一次完全緩解時分配接受造血干細胞移植（HSCT）。其余患者被視為標準風險，并接受化療加達沙替尼2年。主要終點是與外部歷史對照相比，達沙替尼聯合化療的3年無事件生存期。如果滿足以下條件之一，則該試驗被視為陽性：在AIEOP-BFM2000高危組中優于單獨化療；在EsPhALL2010隊列中，與伊馬替尼聯合化療相比，非劣效性（裕度為–5％）或優于伊馬替尼。所有接受至少一劑達沙替尼的參與者均納入安全性和有效性分析。

　　2012年3月13日至2014年5月27日期間，共有69個中心的109名患者入組。三名患者不符合資格并且未接受達沙替尼治療。106名患者接受治療并納入分析。所有106名接受治療的患者均達到完全緩解；87例（82％）被歸類為標準風險，19例（18％）符合HSCT標準并被歸類為高風險，但只有15例（14％）在首次完全緩解時接受了HSCT。達沙替尼聯合化療的3年無事件生存率優于單獨化療，且不劣于伊馬替尼加化療，但并不優于伊馬替尼聯合化療。最常見的3-5級不良事件是發熱性中性粒細胞減少癥（n=93）和菌血癥（n=21）。出現9例緩解期死亡，原因為感染（n=5）、移植相關（n=2）、心臟驟停（n=1）或原因不明（n=1）。沒有發生與達沙替尼相關的死亡。

　　達沙替尼聯合EsPhALL化療對于兒童Ph陽性急性淋巴細胞白血病是安全且有效的。盡管HSCT在首次完全緩解中的使用有限，但3年無事件生存率與之前的Ph陽性急性淋巴細胞白血病試驗相似。

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