復發(fā)/難治性（R/R）FLT3突變急性髓系白血病是一種具有挑戰(zhàn)性的臨床情況，其結(jié)果令人沮喪。吉瑞替尼是一種選擇性、有效的口服FLT3酪氨酸激酶抑制劑（TKI），被批準用于治療FLT3突變的R/RAML，與標準化療相比，它被證明可以提高緩解率和總生存期（OS）。然而，吉特替尼單藥治療的緩解率和長期生存率仍然不滿意。

　　最近，吉瑞替尼和維奈克拉（Gilt-Ven）的組合在R/RFLT3AML患者中顯示出75％的緩解率。臨床試驗之外的患者中缺乏基于Gilt-Ven的組合的數(shù)據(jù)。因此，研究人員目的是調(diào)查現(xiàn)實世界中接受基于Gilt-Ven的組合治療的R/RFLT-3突變AML患者的特征和結(jié)果。

　　在以色列七個學術(shù)中心進行的多中心回顧性隊列研究。收集人口統(tǒng)計、臨床和治療相關(guān)數(shù)據(jù)。使用Gilt-Ven（加或不加阿扎胞苷）治療患者的決定以及劑量由治療醫(yī)生自行決定。

　　2018年1月至2023年6月期間，18名患者接受了基于Gilt-Ven的FLT-3突變R/RAML治療。中位隨訪時間為5個月（范圍0-24）。開始治療時的中位年齡為48歲（范圍24-79歲）。12名患者（66.7％）患有復發(fā)性疾病，6名患者（33.3％）患有難治性疾病。13名患者（72.2％）核型正常；兩種具有復雜核型，一種具有單體核型。61％的人之前接受過FLT3抑制劑治療，33％的人之前接受過維奈托克治療。88％的患者之前接受過強化誘導治療，61％的患者之前接受過同種異體造血干細胞移植（AlloHSCT）。

　　大多數(shù)患者接受Gilt-Ven雙藥治療，27％的患者接受Gilt-Ven與其他藥物聯(lián)合治療（三名患者使用阿扎胞苷，一名患者使用低劑量阿糖胞苷，一名患者使用FLAG-IDA）。吉瑞替尼的中位劑量為120mg（范圍為80-120）mg，所有患者均接受400mg維奈克拉（或?qū)�唑類進行等效劑量調(diào)整）。

　　總有效率（CR+CRi+MLFS）為83％；完全緩解率為50％。整個隊列的中位周期數(shù)為1.5（范圍1-34）。5名患者（27％）接受了alloHSCT。其中，4名患者需要接受一個療程的Gilt-Ven治療，一名患者接受了6個療程的治療，并在隨后的復發(fā)和另一線治療后進行了AlloHSCT。并非所有患者均達到中位OS（范圍6-NR），但對于未進行AlloHSCT的患者，中位OS僅為6個月（范圍0-10）。血液學不良事件最常見，89％的患者出現(xiàn)3/4級中性粒細胞減少癥；然而，感染相對罕見，只有17％的患者出現(xiàn)3/4級感染。38.9％的患者觀察到1/2級轉(zhuǎn)氨炎，而沒有患者出現(xiàn)3/4級。沒有記錄到分化綜合征的病例。

　　在現(xiàn)實世界中，基于Gilt-Ven的治療對于經(jīng)過大量預(yù)治療的FLT-3突變R/RAML患者是有效的，尤其是作為AlloHSCT的橋梁。

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