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PARP抑制劑Rucaparib盧卡帕利可改善Arh3缺乏癥患者的心臟功能障礙，盧卡帕利進入醫保了嗎？时间：2024-01-23 作者：海得康醫學編輯劉曉曦【原创】 阅读 ADP-核糖受體水解酶3(ARH3)缺陷患者表現出應激誘導的兒童期神經變性，伴有共濟失調和癲癇發作(CONDSIAS)。ARH3在氧化應激過程中降解由PARP-1合成的蛋白質連接的聚（ADP-核糖）（PAR），導致與蛋白質連接的ADP-核糖裂解。ARH3缺乏會導致PAR過度積累，導致PAR依賴性細胞死亡。大約1/3的患者攜帶ARH3純合突變體死于心臟驟停，稱為神經源性的，表明ARH3可能在維持心肌功能中發揮重要作用。
使用Rucaparib盧卡帕利治療，可以改善多巴酚丁胺誘導的應激期間的心肌收縮力，并減少體內IR梗塞的面積。為了更好地了解ARH3的作用，使用CRISPR-Cas9生成不同Arh3基因型的成肌細胞和肌管。與H2O2一起孵育會降低Arh3-KO和-HT成肌細胞和肌管的活力，導致PAR依賴性細胞死亡，PARP抑制劑或Arh3基因轉染可減少這種死亡。 ARH3調節心肌PAR穩態，以保護功能并防止氧化應激；PARP抑制劑可減輕Arh3突變引起的心肌功能障礙。
Rucaparib盧卡帕利仿制藥BDPARIB已在印度上市，仿制藥在藥品成分與質量上與原研藥物幾乎沒有差別，但價格遠低于原研藥。海得康可以為國內患者提供一站式出國就醫服務，幫助患者出國就醫購藥。如有疑問，請詳詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，微信：15600654560。
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