Amglidia是一種混合藥物，適用于治療新生兒、嬰兒和兒童的新生兒糖尿病。

　　新生兒糖尿病是一種罕見(jiàn)的糖尿病，在出生后的前六個(gè)月內(nèi)被診斷出來(lái)，需要胰島素治療。這是一種危及生命的疾病，會(huì)導(dǎo)致高血糖并增加酮癥酸中毒的風(fēng)險(xiǎn)。這種疾病是由幾種基因突變之一引起的，被稱(chēng)為單基因糖尿病。新生兒糖尿病分為暫時(shí)性糖尿病和永久性糖尿病。

　　暫時(shí)性新生兒糖尿病可在出生后第一年內(nèi)治愈，但可能在青春期復(fù)發(fā)，而永久性新生兒糖尿病則終生存在。暫時(shí)性糖尿病是一種更常見(jiàn)的新生兒糖尿病形式，發(fā)生于50％-60％的病例中。

　　新生兒糖尿病的發(fā)生率約為三十萬(wàn)分之一至四十萬(wàn)分之一。該病的常見(jiàn)癥狀是尿頻、脫水和持續(xù)口渴。患有新生兒糖尿病的嬰兒可能會(huì)出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)紊亂，導(dǎo)致肌肉無(wú)力和抽搐。

　　EMA對(duì)Amglidia的批準(zhǔn)基于一項(xiàng)名為NEOGLI的II期單中心、開(kāi)放標(biāo)簽、非隨機(jī)研究，該研究招募了10名攜帶KCNJ11突變的患者。該研究旨在評(píng)估患者從粉碎片劑轉(zhuǎn)為口服混懸液的可接受性、效率和耐受性。

　　該研究證明了對(duì)患者血糖控制的顯著益處。從格列本脲片劑換為口服混懸液后，血糖控制并未出現(xiàn)任何惡化。

　　在一項(xiàng)隊(duì)列研究中，34名選定的患者改用磺脲類(lèi)藥物五年多。在改變治療之前記錄了幾個(gè)參數(shù)的數(shù)據(jù)，并在隨后的后續(xù)研究中再次記錄。

　　根據(jù)一項(xiàng)正在進(jìn)行的大型國(guó)際長(zhǎng)期研究中89％患者的數(shù)據(jù)，93％的患者仍單獨(dú)服用磺脲類(lèi)藥物并維持血糖控制。

　　在這項(xiàng)研究中，患者報(bào)告的常見(jiàn)不良事件有低血糖、暫時(shí)性腹瀉、嘔吐、腹痛、消化不良、中性粒細(xì)胞減少和暫時(shí)性轉(zhuǎn)氨酶升高，以及眼睛、皮膚、免疫系統(tǒng)和血液疾病。

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