美國抗癌藥Ojjaara(莫洛替尼)用于治療成人貧血患者的中度或高度風(fēng)險骨髓纖維化，包括原發(fā)性骨髓纖維化或繼發(fā)性骨髓纖維化(真性紅細(xì)胞增多癥后和特發(fā)性血小板增多癥后)。迄今為止，它是唯一一種針對新診斷和先前治療的骨髓纖維化伴貧血患者的藥物，可解決該疾病的主要表現(xiàn)，包括貧血、體質(zhì)癥狀和脾腫大(脾臟增大)。是JAK1、JAK2和激活素A受體1型(ACVR1)的抑制劑。

骨髓纖維化是一種罕見的骨髓血癌，可導(dǎo)致嚴(yán)重的血細(xì)胞計數(shù)低下，包括貧血和血小板減少癥；體質(zhì)癥狀，如疲勞、盜汗和骨痛；和脾腫大(脾臟增大)。大約40%的患者在診斷時患有中度至重度貧血，并且估計幾乎所有的患者在疾病過程中都發(fā)展成貧血。患有貧血的骨髓纖維化患者通常需要輸血，超過30%的患者會因貧血而停止治療。因此，依賴輸血的患者預(yù)后不良，生存期縮短。

Ojjaara是一種具有不同作用機(jī)制的口服藥物，具有抑制三種關(guān)鍵信號通路的能力:Janus激酶(JAK) 1、JAK2和I型激活素A受體(ACVR1)。抑制JAK1和JAK2可改善全身癥狀和脾腫大。此外，抑制ACVR1導(dǎo)致循環(huán)hepcidin減少，這在骨髓纖維化中增加并導(dǎo)致貧血。

莫洛替尼有可能會獲得額外的批準(zhǔn)，用于治療一些炎癥疾病。

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