中國國家醫藥監督管理局(NMPA)已批準莫博替尼（Mobocertinib）用于治療攜帶EGFR外顯子20插入突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)成年患者，這些患者的疾病在以鉑類為基礎的化療期間或之后出現進展。

該藥物作為NMPA突破性治療計劃的一部分進行了審查，因此，口服TKI的完全批準可能取決于在確認性試驗中對臨床益處的驗證。然而，由于這一決定，莫博替尼是中國第一個也是唯一一個適用于該人群的治療方案。

該批準得到了一組接受鉑類藥物預處理的患者(n = 114)的研究結果的支持，這些患者參加了該藥物的一項國際、開放標簽、多短期1/2期試驗(NCT02716116 ),該試驗招募了組織學或細胞學確診的局部晚期或轉移性NSCLC患者，并記錄了EGFR外顯子20插入突變。

參與者每天服用一次劑量為160 mg的莫博替尼。繼續治療，直到疾病惡化或出現不可接受的毒性。由獨立中心審查(BICR)評估的RECIST v1.1標準的客觀緩解率(ORR)作為該試驗的主要療效結果指標。另一個關鍵的療效結果指標是BICR的反應持續時間(DOR)。

來自該子集的數據顯示，莫博替尼引起了一個獨立的審查委員會(IRC)的評估，在該患者群體中確認的ORR為28% (95% CI，20%-37%)。此外，該藥物的中位相對危險度為15.8個月。TKI的中位無進展生存期和總生存期分別為7.3個月和20.2個月。

研究者評估的該藥物的ORR為35% (95% CI，26%-45%)，中位DOR為11.2個月。值得注意的是，63%的應答者經歷了持續6個月以上的反應。

關于安全性，最常見的莫博替尼治療相關毒性包括腹瀉(92%)、皮疹(46%)、甲溝炎(38%)和食欲下降(37%)。

2021年9月美國食品和藥物管理局批準了莫博替尼的加速批準根據1/2期試驗的結果，用于相同的患者群體。

真實世界的數據在2021年ESMO大會上分享的一項多中心、開放標簽臨床試驗顯示，莫博替尼在該患者群體中表現出有臨床意義的活性。值得注意的是，TKI組的加權應答率幾乎是標準治療組的3倍。與真實組相比，研究中使用該藥物治療的患者的加權確認or分別為35.1% (95% CI，26.4%-44.6%)和11.9% (95% CI，5.8%-18.0%)(絕對差異，23.2%；比值比，3.75；95% CI，2.05-6.89；P < .01).

此外，與現實世界中通常使用的其他選項相比，莫博替尼延長了PFS和OS。莫泊替尼組和現實世界組的加權中位PFS分別為7.3個月(95% CI，5.6-8.8)和3.3個月(95% CI，2.2-7.3)(HR，0.57)；加權中位OS分別為24.0個月(95% CI，14.6-28.8)和12.4個月(95% CI，7.1-16.6)(HR，0.53)。

最近，在2022年ASCO年會上提交的1/2期試驗結果顯示莫波替尼可能具有有限的顱內活性在非小細胞肺癌患者中EGFR基線時的外顯子20插入突變和腦轉移，因為在該亞組中觀察到該藥物的響應率數值較低。

具體來說，在基線時沒有腦轉移的既往治療患者中，莫泊替尼的確認ORR為34%,而沒有腦轉移的患者為18%。這些組的無瘤生存期分別為9.2個月和3.7個月。然而，那些在基線時沒有腦轉移但其疾病在用TKI初始治療后發展到腦的患者從繼續研究治療中獲益。

目前莫博替尼已經在國內上市，不過未納入醫保，患者購買需要全額自費，所以價格十分高昂，具體價格請咨詢當地醫院藥房。其他版本的還有香港版原研藥莫博替尼，價格在8000元左右。莫博替尼仿制藥主要是老撾仿制藥，價格大約四千多元，比原研藥便宜近一半，且原研藥與仿制藥藥物成分相同，具體價格請咨詢海得康醫學顧問。

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