英國國家健康和護理卓越研究所(NICE)發布了最終指南，建議使用莫博替尼（Mobocertinib）作為晚期非小細胞肺癌(NSCLC)患者的治療選擇，這些患者攜帶EGFR外顯子20插入突變，已經接受了以鉑類為基礎的化療。

這一人群沒有標準的治療方法；因此，對于新穎、有效的選擇，顯然存在未滿足的需求。這種罕見的侵襲性疾病在女性、來自東亞家庭背景的人和不吸煙者中更常見；與其他EGFR突變的非小細胞肺癌相比，它也與較差的預后相關。

這是NICE批準的第一種針對晚期非小細胞肺癌患者這種特定基因突變的治療方法，證據顯示，它不僅延長了人們的壽命，還延長了人們在癌癥惡化前的時間。

對莫博替尼的主要支持來自研究AP32788-15-101 (NCT02716116)的鉑預處理隊列(n = 114)，這是一項單臂、開放標簽、多中心、1/2期試驗。2020年11月公布的結果顯示，每名研究者評估的莫泊替尼治療的中位PFS為7.33個月(95% CI為5.55-8.84)，中位OS為23.95個月(95% CI為14.55-28.81)。2根據獨立審查委員會(IRC)的評估，莫博替尼還導致了28%的確認總緩解率(95% CI，20%-37%)，中位緩解持續時間為17.5個月(95% CI，7.4-20.3)。

這美國食品和藥物管理局（FDA）批準了莫博替尼的加速批準基于2021年9月的這些數據。

來自美國和德國接受治療的93名患者的真實數據。間接比較顯示，與混合比較組相比，莫泊替尼在OS (HR，0.56，95% CI 0.39-0.81)和PFS (HR，比率0.54，95% CI 0.36-0.82)方面產生了具有統計學意義的改善。

NICE指出，EGFR TKIs對第20外顯子插入突變患者的療效有限。證據審查小組解釋說，在混合對照中納入無效治療方案EGFR TKIs可能導致高估了莫博替尼的相對有效性。

這是NICE在過去3年中推薦的第19種肺癌藥物，共有約18，000人有資格接受這些治療。這種治療通過Orbis項目獲得許可，這是一項國際計劃，旨在審查和批準有前途的癌癥藥物，以便患者可以更快地獲得治療。

目前莫博替尼已經在國內上市，不過未納入醫保，患者購買需要全額自費，所以價格十分高昂，具體價格請咨詢當地醫院藥房。其他版本的還有香港版原研藥莫博替尼，價格在8000元左右。莫博替尼仿制藥主要是老撾仿制藥，價格大約四千多元，比原研藥便宜近一半，且原研藥與仿制藥藥物成分相同，具體價格請咨詢海得康醫學顧問。

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