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FDA授予LP-284治療套細胞淋巴瘤孤兒藥稱號

时间:2023-01-10     作者:海得康醫學編輯劉曉曦【原创】   阅读

  美國食品和藥物管理局(FDA)已授予LP-284孤兒藥用于治療套細胞淋巴瘤(MCL)的藥物指定(ODD)。MCL是一種罕見的侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤(NHL),通常在老年患者的晚期才被診斷出來。由于幾乎所有MCL患者在使用標準護理(SOC)藥物治療后都會產生耐藥性和復發,因此臨床迫切需要新的有效療法來治療MCL,但尚未得到滿足。

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  LP-284是一種新型小分子藥物,優先破壞在DNA損傷修復途徑中攜帶突變的癌細胞中的DNA。Lantern正在為幾種侵襲性B細胞NHL開發LP-284,包括MCL和雙打擊淋巴瘤(DHL),其中LP-284在臨床前模型中顯示出強大的抗腫瘤活性。Lantern已經能夠將LP-284從最初的RADR®AI對血液癌癥的抗癌活性和潛在作用機制的見解,到選擇具有優異反應的特定淋巴瘤亞型,再到晚期IND支持研究和初步設計在不到2年的時間內首次進行人體臨床試驗。

  在2022年SOHO年會中,LP-284的臨床前結果表明,在體外和體內模型上測試時,LP-284對非霍奇金淋巴瘤(NHL)具有抗腫瘤活性,并且在MCL細胞系中顯示出對該藥物的更高敏感性。LP-284對在MCL中表達的DNA損傷修復(DDR)通路基因受損的癌癥有效,它甚至在對批準的MCL療法有耐藥性的細胞中也顯示出活性。

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