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Luspatercept用于低風險骨髓增生異常綜合征患者有怎么樣的效果？时间：2022-11-07 作者：海得康醫學編輯劉曉曦【原创】 阅读 Luspatercept是一種重組融合蛋白，可結合轉化生長因子β超家族配體以減少SMAD2和SMAD3信號傳導，在2期研究中顯示出有希望的結果。 研究將患有極低風險、低風險或中等風險骨髓增生異常綜合征的患者隨機分配接受常規紅細胞輸注以接受luspatercept（劑量為1.0-1.75mg/kg）或安慰劑的鐵粒幼細胞，每3周皮下給藥一次。 在入組的229名患者中，153名被隨機分配接受luspatercept，76名接受安慰劑；患者的基線特征是平衡的。luspatercept組38％的患者觀察到8周或更長時間不依賴輸血，而安慰劑組為13％（P＜0.001）。與安慰劑組相比，luspatercept組的患者達到關鍵次要終點的百分比更高。
最常見的luspatercept相關不良反應（任何級別）包括疲勞、腹瀉、虛弱、惡心和頭暈。隨著時間的推移，不良反應的發生率下降。 Luspatercept降低了低風險骨髓增生異常綜合征患者的貧血嚴重程度，這些患者有環狀鐵粒幼細胞，這些患者已接受定期紅細胞輸血，并且患有對紅細胞生成刺激劑難治或不太可能反應的疾病，或已停止使用此類藥物的患者。 “海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，請咨詢海得康醫學顧問：400-001-9769，15600654560（微信同號）。
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