美國FDA對REBLOZYLl（注射用羅特西普,Luspatercept）的批準是基于名為BELIEVE的三期隨機、安慰劑對照臨床試驗的結果，該試驗比較了REBLOZYL加最佳支持治療（ BSC ）與安慰劑加BSC在成人中的安全性和有效性。

　　研究共招募了336名需要輸注紅細胞的β-地中海貧血患者，其中112名接受了安慰劑。這些患者以2:1的比例隨機分組，接受REBLOZYL或安慰劑，起始劑量為1mg/kg，每21天皮下注射一次，直至48周。

　　該研究在15個國家的65個不同地點進行。其主要終點是比較REBLOZYL組與安慰劑組RBC輸血負擔的基線降低。

　　在REBLOZYL組中，21.4％的患者RBC輸血負擔減少了33％以上，而安慰劑組為4.5％。REBLOZYL組19.6％的患者實現了輸血負擔減少至少33％的次要終點，而安慰劑組為3.6％。

　　試驗期間報告的不良事件為血栓栓塞事件，如深靜脈血栓形成、肺栓塞和門靜脈血栓形成，以及缺血性中風、高血壓和腦血管意外。

　　Luspatercept（Reblozyl，羅特西普，中文商品名：利布洛澤）已在中國上市，用于治療需要定期輸注紅細胞且紅細胞輸注≤15單位/24周的β-地中海貧血成人患者。

　　“海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，請咨詢海得康醫學顧問：400-001-9769，15600654560（微信同號）。

　　【友情提示：本文醫藥信息內容僅供參考，具體疾病治療和用藥請咨詢醫生評估，海得康不承擔任何責任。本站圖片來源于網絡，侵權請聯系刪除。】