VONJO(pacritinib,帕克替尼)是一種新型口服激酶抑制劑，獲批治療骨髓纖維化和血小板減少癥。

　　骨髓纖維化是一種罕見的疾病，其特征是血液學異常和骨髓纖維化。原發性骨髓纖維化沒有公認的原因，盡管繼發性骨髓纖維化可能發生在有真性紅細胞增多癥或原發性血小板增多癥病史的人身上。

　　VONJO的安全性和有效性在III期PERSIST-2和PERSIST-1臨床試驗以及II期PAC203研究中進行了評估。

　　PAC203 II期劑量發現研究是在先前接受過魯索替尼治療的骨髓纖維化患者中進行的。

　　PERSIST-1試驗在327名骨髓纖維化患者中比較了pacritinib與最佳可用療法 (BAT) 的療效和安全性，例如ruxolitinib，不包括JAK抑制劑。

　　FDA對VONJO的批準是基于PERSIST-2試驗，該試驗招募了106名中度或高危原發性或繼發性骨髓纖維化伴脾腫大且血小板計數小于或等于100×10^9/L的患者。患者接受VONJO 200mg每日兩次、400mg每日一次或BAT。

　　研究表明，每天兩次給予VONJO 200mg的嚴重血小板減少癥患者中有29%的脾臟體積較基線減少≤35%，而接受BAT的患者為3%。此外，23%的患者總癥狀評分降低了50%，而接受BAT治療的患者為13%。

　　臨床試驗中最常見的不良反應是腹瀉、血小板減少、惡心、貧血和外周灌腸，而最常見的嚴重不良反應包括肺炎、心力衰竭、疾病進展、發熱和皮膚鱗狀細胞癌。

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