對治療耐藥或初始反應短暫的急性髓系白血病（AML）患者預后較差，中位總生存期（OS）為3-7個月。此外，新診斷老年AML患者的治療也是一個挑戰，化療的毒性往往導致預后不佳。

　　Uproleselan（GMI-1271）是一種新型E-選擇素拮抗劑，可增強化療反應、降低化療毒性。一項研究評估了uproleselan聯合誘導化療在復發/難治性（R/R）AML患者和新診斷老年AML患者中的安全性和耐受性。研究結果：

　　R/R AML隊列：

　　原發難治性和復發性疾病患者的CR/CRi率分別為29%和46%。

　　接受過1次誘導方案的復發性疾病患者的CR/CRi率為52%，接受過≥2次既往治療方案的患者的CR/CRi率為36%。

　　在復發患者中，初始CR持續時間<12個月患者的CR/CRi率為28%（7/25），而初始CR持續時間≥12個月患者的緩解率為83%（10/12）。總體而言，51%（34/66）的患者之前曾接受過高劑量阿糖胞苷（≥1g/m2）治療，作為之前的誘導和/或緩解后治療；這些患者的CR/CRi率為47%，與整個R/R隊列相似。

　　中位隨訪9.7個月，對于以10mg/kg的RP2D治療的患者，中位OS為8.8個月（95%CI，5.7-11.4），并且1年時，生存率為37%。中位無事件生存期為1.5個月（95%CI，1.3-2.8）。

　　新診斷隊列：

　　18例（72%）達到CR/CRi，其中大多數（13/18）為CR。11/18例（61%）應答者通過1個誘導周期實現了CR/CRi。9例（69%）新診斷的繼發性AML患者（n=13）達到了CR/CRi。在診斷為AML之前曾接受過HMA治療的7例患者中，有4例獲得了CR/CRi。11例達到CR/CRi的患者（61%）在使用uproselan和7+3誘導治療后接受了異基因造血干細胞移植。

　　在25例接受10mg/kg uproselan與7+3聯合治療新診斷AML患者中，中位OS為12.6個月。在12個月時，生存率為52.0%。無事件生存期為9.2個月（95%CI，3-12.6）。

　　美國FDA已授予uproleselan治療復發性/難治性AML成人患者的突破性藥物資格（BTD），期待更多好消息。

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　　【友情提示：本文僅作為參考意見，具體處理辦法還是要醫生根據患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。】