2022年2月，FDA授予eltanexor孤兒藥資格（ODD）：治療骨髓增生異常綜合癥（MDS）。在中國，eltanexor目前正開展針對骨髓增生異常綜合癥（MDS）及晚期實體瘤患者的臨床研究。

　　MDS是一組起源于骨髓造血干細胞的異質性髓系克隆性惡性疾病，特點是髓系細胞分化及發育異常，表現為無效造血、難治性血細胞減少、造血功能衰竭，有高風險發展為急性髓系白血�。ˋML）。中危、高危或極高危的MDS患者的中位總生存期分別為3年、1.6年和0.8年。

　　MDS患者標準治療方案為阿扎胞苷、地西他濱等去甲基化藥物（HMA）方案，但HMA方案無法清除惡性克隆并且僅對40-60%的患者有效。HMA方案治療失敗的患者預后更差，中位總生存期僅為4到6個月。

　　eltanexor單藥治療去甲基化劑（HMA）難治性MDS患者效果如何？結果顯示，總緩解率（ORR）達到了53%，中位總生存期（OS）達到了9.9個月。我們期待eltanexor早日在中國上市，造福更多患者。

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　　【友情提示：本文僅作為參考意見，具體處理辦法還是要醫生根據患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。】