2021年08月，美國FDA批準Tibsovo（ivosidenib）一個新的適應癥：用于治療先前已接受過治療、異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變的局部晚期或轉移性膽管癌（cholangiocarcinoma，CCA）成人患者。對于膽管癌晚期患者，可用的化療方案非常有限。

　　用藥方面，Tibsovo的推薦劑量為500mg，每日一次，可與或不與食物同服，直到疾病進展或出現(xiàn)不可接受的毒性。

　　FDA還批準了Oncomine Dx Target Test作為Tibsovo的伴隨診斷產(chǎn)品。用于識別出存在IDH1突變的膽管癌患者。

　　Tibsovo是一款針對IDH1基因突變癌癥的強效口服靶向抑制劑。IDH1是一種代謝酶，其基因突變存在于包括急性髓性白血病（AML）、膽管癌和神經(jīng)膠質(zhì)瘤在內(nèi)的多種腫瘤。

　　2018年7月，Tibsovo獲美國FDA批準，用于IDH1突變的復發(fā)性或難治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。

　　此次研究，針對先前治療過的IDH1突變膽管癌患者，入組的這些患者先前在接受過1種或2種系統(tǒng)療法后出現(xiàn)疾病進展。研究中，患者以2:1的比例隨機分配，接受Tibsovo（500mg，每日一次）或安慰劑治療。安慰劑組患者在記錄到影像學進展時允許交叉使用Tibsovo治療。截至2020年5月31日，共有187名患者被隨機分組，其中126名患者在Tibsovo組，61名患者在安慰劑組。43例隨機接受安慰劑治療的患者（70.5%）在影像學疾病進展和揭盲后交叉使用開放標簽Tibsovo治療。

　　結果顯示：與安慰劑組，Tibsovo組在無進展生存期（PFS）方面有統(tǒng)計學意義的顯著改善（中位PFS：2.7個月  vs 1.4個月；HR=0.37；95%CI:0.25-0.54；p＜0.0001）。Tibsovo治療組在6個月和12個月時估計的無進展生存率分別為32%和22%，而安慰劑組沒有患者在6個月后疾病沒有進展或死亡。

　　今年1月公布的最終分析顯示：Tibsovo治療組患者中位OS為10.3個月，安慰劑組患者中位OS為7.5個月（HR=0.79；95%CI:0.56-1.12；單側p=0.093）。臨床方案規(guī)定，接受安慰劑治療的患者在疾病進展時可以轉向Tibsovo治療，事實上，在安慰劑組中有高比例的患者（70.5%）轉向了Tibsovo治療。

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