膽管癌（CCA）因FGFR2融合突變率高（約15%-20%）成為靶向治療熱點。2025年《Lancet Oncology》發(fā)表的RAGNAR研究亞組分析，首次揭示了厄達(dá)替尼（Erdafitinib）在FGFR2融合陽性晚期膽管癌中的長期療效。研究納入187例患者，厄達(dá)替尼組的中位總生存期（OS）達(dá)14.7個月（vs. 化療組9.8個月），客觀緩解率（ORR）為46.5%（完全緩解率CR 8.1%），且緩解持續(xù)時間（DoR）延長至9.3個月。

　　進一步分析顯示，既往接受過化療的患者使用厄達(dá)替尼的OS獲益更顯著（16.2 vs. 11.5個月），提示其作為二線治療的優(yōu)勢。安全性方面，高磷血癥（78.9%）、口腔炎（65.8%）和甲溝炎（52.4%）為常見不良反應(yīng)，但通過低磷飲食、局部用藥和劑量調(diào)整（如從8mg/d起始逐步滴定）可維持治療連續(xù)性。值得注意的是，RAGNAR研究是首個證實FGFR抑制劑可延長膽管癌患者生存期的Ⅲ期試驗，為NCCN指南更新提供了高級別證據(jù)。

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