2021年08月，歐盟委員會批準Xeljanz（tofacitinib，托法替尼），用于年齡≥2歲、對先前疾病修飾抗風濕藥物（DMARD）治療應答不足的兒童和青少年患者，治療活動性多關節型幼年特發性關節炎（pcJIA）和幼年銀屑病關節炎（PsA）。此次批準包括Xeljanz的2種劑型，一種是片劑，另一種是口服溶液，根據體重給藥。

　　JIA是一種病因不明的慢性炎癥性疾病，定義為16歲之前開始并持續至少6周的關節炎。多關節型JIA和幼年型PsA是JIA的亞型。多關節型JIA亞型以5個或5個以上關節的關節炎為特征，影響手和腳的小關節以及膝蓋、臀部和腳踝等大關節。幼年型PsA亞型患者會有關節癥狀和皮膚鱗片狀皮疹。據估計，JIA影響約歐洲約6萬名兒童。

　　成人PsA是一種慢性、免疫介導的炎癥性疾病，可能包括周圍關節、肌腱或皮膚的炎癥。PsA可能包括各種癥狀，如關節疼痛和僵硬、腳趾和/或手指腫脹以及活動范圍縮小。

　　此次研究包括2個治療期：一個18周開放標簽、導入期（包括225例患者），之后是一個26周雙盲、安慰劑對照、隨機、撤藥期（包括173例患者），總的周期為44周。該研究評估了Xeljanz作為5mg片劑或作為1mg/mL口服溶液（體重＜40公斤的患者服用口服溶液）每日給藥2次的療效和安全性，以及患者的偏好性。

　　結果顯示：導入期結束時實現JIA ACR30緩解的患者中，在第44周，與安慰劑組（55%，n/N=47/85）相比，Xeljanz組（31%，n/N=27/88）發生疾病耀斑（急性加重）的患者比例在統計學上顯著降低（p=0.0007）。幼年型PsA亞型患者的療效與pcJIA患者的療效一致。該研究中，疾病耀斑定義為：隨機化后，JIA ACR核心集6個變量中至少3個惡化≥30%、剩余JIA核心緩解變量中沒有一項改善≥30%。總體而言，pcJIA患者和幼年PsA患者的藥物不良反應類型與Xeljanz已知的安全性特征一致。

　　托法替布目前在歐盟已獲批4個適應癥：

　　（1）中度至重度活動性類風濕性關節炎（RA）成人患者；

　　（2）活動性銀屑病關節炎（PsA）成人患者；

　　（3）中度至重度活動性潰瘍性結腸炎（UC）成人患者；

　　（4）2歲及以上活動性多關節型幼年特發性關節炎（pcJIA）和幼年型PsA患者。

　　此外，歐盟委員會（EC）還批準了Xeljanz緩釋11mg每日一次片劑，用于治療對甲氨蝶呤（MTX）或其他DMARD應答不足或不耐受的活動性PsA成人患者。這種每日一次的治療，是目前已批準的Xeljanz 5mg每日2次治療PsA方案的替代方案。

　　在中國，托法替布于2017年3月獲批上市，用于對MTX治療緩解不足或不能耐受的中度至重度活動性RA成人患者的治療。Xeljanz可與MTX或其他非生物類DMARD聯合用藥，該藥獲批的推薦劑量為5mg，每天口服2次，與食物或不與食物同服。

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　　【友情提示：本文僅作為參考意見，具體處理辦法還是要醫生根據患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。】