2021年07月，國家藥品監督管理局（NMPA）正式受理成纖維細胞生長因子受體（FGFR）1/2/3抑制劑pemigatinib片（達伯坦，Pemazyre）的新藥上市申請（NDA）：用于治療既往至少接受過一種系統性治療、且經檢測確認存在有FGFR2融合或重排的晚期、轉移性或不可手術切除的膽管癌成人患者。2021年6月21日， pemigatinib在臺灣市場獲批（商品名：達伯坦®）。

　　研究在既往接受過至少一線系統治療失敗的、伴FGFR2融合或重排的、手術不可切除的局部晚期、復發性或轉移性膽管癌受試者中開展，評估了pemigatinib的療效和安全性。共入組了108例膽管癌患者，接受pemigatinib 13.5mg口服治療。結果顯示，pemigatinib治療顯示出持久的腫瘤緩解。基于IRRC評估確認的ORR為37%（n=40；95%CI:27.9%,46.9%），包括4例完全緩解（CR=3.7%）和36例部分緩解（PR=33.3%），中位緩解持續時間（DOR）為8.1個月（95%CI:5.7,13.1）、中位無進展生存期（PFS）為7.0個月（95%CI:6.1,10.5）、中位總生存期（OS）達17.5個月（95%CI:14.4,22.9）。最常見的不良反應為高磷酸血癥，發生率為58.5%。

　　膽管癌新藥方面，2021年5月，美國FDA加速批準另一款FGFR激酶抑制劑Truseltiq（infigratinib），用于治療先前接受過治療、攜帶FGFR2融合或重排的局部晚期或轉移性膽管癌（CCA）患者。

　　2期臨床結果顯示，先前接受過至少一種療法的晚期CCA患者中，Truseltiq治療的客觀緩解率（ORR）為23%（95%CI:16-32%）、中位緩解持續時間（DoR）5.0個月（95%CI:3.7-9.3個月）。

　　此外，還有一款正在開發的口服泛FGFR抑制劑derazantinib。在針對含有FGFR2基因融合的肝內膽管癌（iCCA）患者的1/2期臨床研究中，derazantinib治療的客觀緩解率（ORR）為21%（比標準化療高近3倍）、疾病控制率（DCR）為74.8%、中位無進展生存期（PFS）為7.8個月。

　　共價FGFR抑制劑futibatinib最新研究結果：在攜帶FGFR2基因重排（包括基因融合）、接受過至少一種療法治療失敗的局部晚期或轉移性肝內膽管癌（iCCA）患者中，futibatinib治療的客觀緩解率（ORR）達到了41.7%。次要終點方面，緩解持久，中位緩解持續時間（DOR）為9.7個月，72%的緩解時間≥6個月，疾病控制率（DCR）為82.5%。中位無進展生存期（PFS）為9.0個月、中位總生存期（OS）為21.7個月，72%的患者在12個月時存活。

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