膠質瘤呈現出各種不同程度的侵襲性，從生長緩慢（低級別膠質瘤）到快速進展（高級別膠質瘤多形性膠質母細胞瘤）。膠質瘤的常見癥狀包括癲癇發作、記憶障礙、感覺障礙和神經功能缺損。不管治療如何，長期預后很差，大多數低級別膠質瘤患者都會有復發性疾病，并且會隨著時間的推移而進展。

　　2021年06月，評估vorasidenib單藥治療異檸檬酸脫氫酶（IDH）突變晚期實體瘤（包括低級別膠質瘤，LGG）的結果發表。vorasidenib是一款針對突變IDH1和IDH2酶的在研、口服、選擇性、腦滲透雙重抑制劑。

　　共入組了93例IDH1/2突變晚期實體瘤患者，包括52例膠質瘤患者。研究中，vorasidenib口服給藥、每日一次，28天為一個周期，治療直至疾病進展或不可接受的毒性。

　　結果顯示，vorasidenib在每日一次劑量<100mg時表現出良好的安全性，并且在復發或進展性IDH1/2突變的低級別膠質瘤患者中表現出初步的臨床活性。研究數據顯示，在無強化低級別膠質瘤患者中，中位無進展生存期（PFS）為36.8個月（3.1年）[95%可信區間（CI）：11.2-40.8個月]。根據低級別膠質瘤神經腫瘤反應評價（RANO-LGG）標準，在無強化低級別膠質瘤患者中，研究方案定義的客觀緩解率（ORR）為18%（1例部分緩解，3例輕微緩解）。對腫瘤體積的探索性評估顯示，多例無強化低級別膠質瘤患者的腫瘤體積持續縮小。

　　代謝酶IDH1/2突變，發生在大約80%的低級別膠質瘤（LGG）患者中。LGG的標準治療包括腫瘤切除，然后酌情放化療。這種治療方法不能治愈，并且當前療法與短期和長期毒性相關，大多數患者會經歷疾病復發和進展到更高的腫瘤級別。在這項研究中，vorasidenib表現出良好的安全性。轉氨酶升高的劑量限制性毒性發生在≥100mg，可逆轉。

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