2021年6月，阿伐替尼(avapritinib，泰吉華) FDA已批準(zhǔn)該產(chǎn)品用于治療晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（advanced SM）成人患者，包括侵襲性SM（ASM）、伴有血液腫瘤的SM（SM-AHN）和肥大細(xì)胞白血病（MCL）。

　　2021年3月，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)阿伐替尼作為胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）精準(zhǔn)靶向藥物在中國(guó)上市。

　　系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥SM是一種罕見(jiàn)的血液系統(tǒng)疾病，是一種除皮膚外，一個(gè)或多個(gè)組織中以肥大細(xì)胞異常增生為特征的異質(zhì)性克隆性疾病，可導(dǎo)致肥大細(xì)胞過(guò)度產(chǎn)生以及骨髓和其他器官中肥大細(xì)胞的積聚，從而導(dǎo)致一系列如虛弱、器官功能障礙和衰竭等嚴(yán)重的并發(fā)癥。

　　晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥包括侵襲性肥大細(xì)胞增多癥（ASM）、伴有相關(guān)血液腫瘤的肥大細(xì)胞增多癥（SM-AHN）和肥大細(xì)胞白血病（MCL）三種亞型，罹患上述晚期SM的患者經(jīng)治療后預(yù)后仍舊較差，以MCL患者為例，中位總生存期不足6個(gè)月，可選擇的治療方式有限。

　　根據(jù)最新的臨床數(shù)據(jù)分析，SM患者對(duì)阿伐替尼(avapritinib)可產(chǎn)生持久的緩解，具有良好的耐受性，阿伐替尼 (avapritinib)能夠選擇性地靶向疾病的驅(qū)動(dòng)基因突變，從根本上改變晚期SM患者的治療前景。

　　阿伐替尼在不同疾病亞型的晚期SM患者中顯示出持久的臨床療效。在中位隨訪期為11.6個(gè)月的53例可評(píng)估患者中，總緩解率（ORR）為57%（95% CI：42%，70%），完全緩解/血液學(xué)完全緩解率為28%。中位緩解持續(xù)時(shí)間為38.3個(gè)月。

　　“海得康”發(fā)掘國(guó)際新藥動(dòng)態(tài)，為國(guó)內(nèi)患者提供全球已上市藥品的咨詢服務(wù)，請(qǐng)咨詢海得康醫(yī)學(xué)顧問(wèn)：400-001-9769，海得康官網(wǎng)微信：15600654560。

　　【友情提示：本文僅作為參考意見(jiàn)，具體處理辦法還是要醫(yī)生根據(jù)患者實(shí)際情況綜合評(píng)估后進(jìn)行處理。用藥期間隨時(shí)與醫(yī)生保持聯(lián)系，隨時(shí)溝通用藥情況。】