2021年04月，在美國癌癥研究協會（AACR）2021年會上公布了Ayvakit（泰吉華®，avapritinib，阿伐替尼）治療晚期系統性肥大細胞增多癥（SM）的數據。

　　截至2020年6月23日的數據截止日期，32名主要接受起始劑量200mg每日一次的患者可評估其療效。

　　總體而言，32例療效可評估患者中，中位隨訪時間為10.4個月，ORR為75%（95%CI:57%，89%）、19%的患者實現CR/CRh。從治療到病情緩解的中位時間為2個月、從治療到實現CRh的中位時間5.6個月，中位隨訪10.4個月，所有緩解仍在繼續。

　　此外，Ayvakit在多項臨床活性評價指標方面顯示出強大和持久的治療益處。在新的患者報告結果（PRO）數據中，采用晚期系統性肥大細胞增多癥癥狀評估量表來衡量，Ayvakit治療40周后患者的總體癥狀評分在統計學上顯著降低（p<0.001）。

　　與先前披露的數據一致，62例參與PATHFINDER試驗的患者對Ayvakit的耐受性良好，大多數不良事件（AE）報告為1級或2級。最常見的不良事件（≥15%）為外周水腫、眶周水腫、血小板減少、貧血、中性粒細胞減少、腹瀉、惡心、嘔吐和疲勞。3名患者（5%）因治療相關的不良事件而停用Ayvakit，大多數患者（84%）截至數據截止日期仍在接受治療。

　　在美國、歐盟、中國，avapritinib分別于2020年1月、2020年9月、2021年4月獲得批準（商品名分別為：Ayvakit、Ayvakyt、泰吉華®），用于治療PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）不可切除或轉移性胃腸道間質瘤（GIST）成人患者。

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　　【友情提示：本文僅作為參考意見，具體處理辦法還是要醫生根據患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。】