胃腸道間質瘤（GIST）是發生于胃腸道的肉瘤，肉瘤是發生在骨內或源自結締組織的腫瘤。GIST起源于胃腸道壁中的細胞，并且最常發生在胃或小腸中。大多數患者的確診年齡在50至80歲之間，通常在胃腸道出血、做手術或醫學影像檢查時發現，極少在腫瘤破裂或胃腸道發生梗阻后確診。原發GIST中，約有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突變導致，這種突變是最常見的PDGFRA外顯子18突變。一直以來，PDGFRA外顯子18突變的GIST患者缺乏治療藥物。

　　2021年04月，中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準胃腸道間質瘤（GIST）藥物泰吉華®（avapritinib，阿伐替尼片），用于治療PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）不可切除或轉移性GIST成人患者。

　　在美國和歐盟，avapritinib分別于2020年1月、2020年9月獲得批準（商品名分別為：Ayvakit和Ayvakyt），用于治療PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）不可切除或轉移性GIST成人患者。

　　泰吉華®在攜帶PDGFRA D842V 突變的中國GIST患者中初步顯示出了顯著的抗腫瘤活性，在300mg每日一次的劑量下，8例攜帶PDGFRA D842V突變的患者中，所有患者靶病灶均有縮小，總體緩解率（ORR）為62.5%。泰吉華®總體耐受性良好，研究中報告的治療相關不良事件大部分為1級或2級。

　　除了胃腸道間質瘤（GIST），阿伐替尼也被開發用于治療系統性肥大細胞增多癥（SM）。2020年12月，還向美國FDA提交了阿伐替尼的一份補充新藥申請（sNDA），用于治療晚期SM成人患者。此前，FDA已授予avapritinib 2個突破性藥物資格（BTD）：

　　（1）治療晚期SM，包括侵襲性SM（ASM）、伴有相關血液腫瘤的SM（SM-AHN）和肥大細胞白血病（MCL）等亞型；

　　（2）中度至重度惰性SM。

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　　【友情提示：本文僅作為參考意見，具體處理辦法還是要醫生根據患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。】