2021年05月，歐盟委員會（EC）批準Venclyxto（venetoclax）聯合低甲基化劑（阿扎胞苷或地西他濱），用于治療新診斷的、沒有資格接受強化化療的急性髓性白血病（AML）成人患者。

　　在美國，venetoclax（商品名：Venclexta）于2020年10月獲得FDA批準，聯合低甲基化劑（阿扎胞苷[azacitidine，AZA]或地西他濱[decitabine，DAC]）或低劑量阿糖胞苷（LDAC），一線治療新診斷的2類AML成人患者，具體為：

　　（1）年齡≥75歲的老年急性髓性白血病患者；

　　（2）因合并癥而排除使用強化誘導化療的急性髓性白血病成人患者。

　　2021年1月，全球首個BCL-2抑制劑唯可來（維奈克拉片）在中國正式獲批上市，為我國急性髓系白血病（AML）患者帶來了一線治療全新選擇。

　　研究在新診斷的、沒有資格接受強化化療的急性髓性白血病成人患者中開展，比較了安慰劑+阿扎胞苷（AZA，一種低甲基化劑）方案、venetoclax+阿扎胞苷方案的療效和安全性。結果顯示：

　　（1）與阿扎胞苷+安慰劑組相比，venetoclax+阿扎胞苷治療組OS顯著延長（中位OS：14.7個月 vs 9.6個月）、死亡風險降低34%（HR=0.66；95%CI:0.52-0.85；p＜0.001）。

　　（2）與阿扎胞苷+安慰劑組相比，venetoclax+阿扎胞苷治療組復合完全緩解率（CR+CRi）高出一倍多（66.4% vs 28.3%，p＜0.001）。

　　（3）該研究也達到了CR+CRh（完全緩解+部分血液學恢復的完全緩解）次要終點：venetoclax+阿扎胞苷治療組CR+CRh為64.7%，阿扎胞苷+安慰劑組為22.8%。

　　（4）安全性方面，該研究中，venetoclax聯合阿扎胞苷的安全性與2種藥物的已知副作用一致，不良事件（AE）與老年AML人群的預期一致；2個治療組在生活質量方面沒有差異。venetoclax聯合阿扎胞苷組、安慰劑聯合阿扎胞苷組最常報告的嚴重不良事件是發熱性中性粒細胞減少（30%和10%）、肺炎（17%和22%）、敗血癥（6%和8%）和出血（9%和6%）。

　　另一項研究評估了venetoclax聯合阿扎胞苷或地西他濱治療新診斷的急性髓性白血病患者的療效。結果顯示：

　　——venetoclax聯合阿扎胞苷治療的患者：CR率為44%、CR+CRi率為71%；從啟動治療至達到首次CR或CRi的中位時間為1.2個月（范圍：0.7個月-7.7個月）；在達到CR或CRi的患者中，中位緩解持續時間（DOR）為21.9個月；最常報告的嚴重不良事件是發熱性中性粒細胞減少（31%）和肺炎（26%）。

　　——venetoclax聯合地西他濱治療的患者：CR率為55%、CR+CRi率為74%；從啟動治療至達到首次CR或CRi的中位時間為1.9個月（范圍：0.9個月-5.4個月）；在達到CR或CRi的患者中，中位緩解持續時間（DOR）為15個月；最常報告的嚴重不良事件是發熱性中性粒細胞減少（42%）、肺炎（29%）、菌血癥（16%）和敗血癥（6%）。

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