2021年2月，紅細(xì)胞成熟劑利布洛澤Reblozyl（注射用羅特西普，Luspatercept）的上市申請(qǐng)已獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）正式受理并被授予優(yōu)先審評(píng)資格，用于需要定期輸注紅細(xì)胞（RBC）的成人β-地中海貧血患者。

　　Luspatercept作為一種全球首個(gè)的重組融合蛋白類藥物，通過(guò)促進(jìn)晚期紅細(xì)胞的成熟，提高血紅蛋白水平。它的全新機(jī)制將有望降低患者對(duì)輸血及祛鐵治療的依賴，提高治療依從性，同時(shí)還能規(guī)避反復(fù)輸血引起的潛在風(fēng)險(xiǎn)，比如長(zhǎng)期鐵過(guò)載導(dǎo)致鐵元素沉積于心臟、肝臟等，繼而引發(fā)心功能衰竭、肝硬化等，甚至死亡。

　　β-地中海貧血是一類由于β珠蛋白肽鏈合成減少或缺乏而引起的以貧血為特征的遺傳性血液病。重度β-地中海貧血是一種呈慢性進(jìn)行性溶血性貧血的罕見(jiàn)疾病。患者目前依賴于終身輸血、祛鐵治療或造血干細(xì)胞移植來(lái)維持生命。但現(xiàn)實(shí)中，中國(guó)重型β-地中海貧血治療正面臨多重困境。血源緊張、血制品供應(yīng)不穩(wěn)定，且長(zhǎng)期輸血可導(dǎo)致患者鐵超負(fù)荷、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)加重和潛在感染風(fēng)險(xiǎn)。

　　根據(jù)本次Luspatercept納入優(yōu)先審評(píng)所基于的一項(xiàng)名為BELIEVE的全球III期臨床研究，經(jīng)Luspatercept治療后，有21.4%的患者的輸血負(fù)擔(dān)與基線相比降低超過(guò)33%，顯著優(yōu)于安慰劑組（4.5%），且患者鐵過(guò)載顯著降低，由此可能改善患者生活質(zhì)量。

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