2020年08月，美國FDA授予paxalisib（原GDC-0084）治療彌漫性內生性橋腦膠質瘤（Diffuse intrinsic pontine glioma. DIPG）的罕見兒科疾病資格（RPDD）。這是一種罕見和高度侵襲性的兒童惡性腫瘤，極度缺乏有效治療手段、致死率極高。

　　2020年08月，美國FDA授予paxalisib（原GDC-0084）治療膠質母細胞瘤（glioblastoma）的快速通道資格（FTD），具體為：新診斷的、O6-甲基鳥嘌呤-DNA甲基轉移酶（MGMT）基因啟動子呈非甲基化狀態、已完成初步放療和替莫唑胺治療的患者。在2018年2月，FDA還授予了paxalisib治療膠質母細胞瘤的孤兒藥資格（ODD）。

　　今年4月初，Kazia公司公布了正在進行的評估paxalisib治療多形性膠質母細胞瘤（GBM）II期研究（NCT03522298）的陽性中期數據。該研究在新診斷的、非甲基化MGMT啟動子狀態的GBM患者中開展，正在評估患者接受最大限度手術切除和替莫唑胺（temozolomide，TMZ）聯合同步放化療后，將paxalisib作為輔助治療藥物的安全性、耐受性、推薦的II期劑量（RP2D）、藥代動力學（PK）和臨床活性。TMZ是目前治療GBM的標準護理療法。

　　替莫唑胺是口服烷化劑類抗腫瘤藥物，具有廣譜的抗腫瘤活性，可透過血腦屏障，生物利用度接近100%，可有效治療新診斷及復發的膠質母細胞瘤和間變性星形細胞瘤，替莫唑胺目前是一線的膠質瘤治療藥物，目前替莫唑胺在治療低級別膠質瘤的療效也得到越來越多的共識。

　　【適應癥】

　　1、本品用于新診斷的多形性膠質母細胞瘤，開始先與放療聯合治療，隨后作為輔助治療。

　　2、常規治療后復發或進展的多形性膠質母細胞瘤或間變性星形細胞瘤。

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