原發性中樞神經系統淋巴瘤（PCNSL）是一種罕見且侵襲性的B細胞淋巴瘤。大劑量甲氨蝶呤（HD-MTX）是其標準誘導治療方案，但存在耐藥性和高復發率。為此，國內多中心學者開展了一項前瞻性II期研究，探討了大劑量甲氨蝶呤、伊布替尼和替莫唑胺聯合治療方案（MIT方案）的療效和安全性。

　　該研究共納入35例患者，其中33例納入最終分析。患者接受MIT方案的聯合治療，每3周為一個周期，最多6個周期。達到完全緩解（CR）或部分緩解（PR）的患者接受伊布替尼維持治療。研究結果顯示，最佳總緩解率（ORR）為93.9%，完全緩解率（CRR）為72.7%。2年無進展生存率（PFS）為57.6%，總生存率（OS）為84.8%。接受伊布替尼維持治療的患者中，中位PFS為26.5個月。

　　此外，研究還對腫瘤組織、腦脊液（CSF）和血漿樣本進行了靶向測序，發現PIM1、MYD88、BTG2和CD79B是最常見的突變基因。CSF中的循環腫瘤DNA（ctDNA）清除與影像學完全緩解一致，且與更長的PFS相關，可能成為預測治療效果和疾病復發的生物標志物。

　　該研究表明，MIT方案在新診斷PCNSL患者中顯示出良好的療效和耐受性，伊布替尼維持治療也顯示出長期無病生存的潛力。同時，該研究還探索了ctDNA在PCNSL治療中的潛在應用價值，為未來的治療策略提供了新的方向。

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