膽管癌（cholangiocarcinoma）是一種罕見的膽管癌癥，可根據其解剖學起源進行分類：肝內膽管癌發生于肝內膽管，肝外膽管癌發生于肝外膽管。膽管癌患者在確診時通常已處于預后不佳的后期或晚期階段。FGFR2融合或重排幾乎只發生在肝內膽管癌中，在10-16%的患者中觀察到。

　　成纖維細胞生長因子受體（FGFR）在腫瘤細胞增殖、存活、遷移和血管生成（新生血管的形成）中起著重要作用。FGFR中的融合、重排、易位和基因擴增與多種腫瘤的發生發展密切相關。

　　Pemazyre的活性藥物成分pemigatinib是一種針對FGFR異構體1、2、3的強效、選擇性、口服小分子抑制劑。在臨床前研究中，pemigatinib已被證實針對發生FGFR基因改變的癌細胞具有強效和選擇性藥理學活性。

　　2021年01月，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）發布一份積極審查意見，推薦有條件批準Pemazyre（pemigatinib），用于治療在接受至少一種系統療法后病情復發或難治、存在FGFR2融合或重排、不能手術切除的局部晚期或轉移性膽管癌（cholangiocarcinoma）患者。

　　2020年4月，美國FDA批準Pemazyre，用于治療先前已接受過治療、存在FGFR2融合或重排、不能手術切除的局部晚期或轉移性膽管癌患者。

　　在歐洲腫瘤內科學會（ESMO）2019年大會上公布的數據顯示：在攜帶FGFR2融合或重排的患者（隊列A）中，中位隨訪15個月，Pemazyre單藥治療的總緩解率（ORR）為36%（主要終點），中位緩解持續時間（DoR）為9.1個月（次要終點）。

　　該研究中，不良事件可控，并與Pemazyre的作用機制一致。在接受Pemazyre治療的患者，發生在≥20%患者中的最常見不良反應是高磷血癥和低磷血癥（電解質紊亂）、脫發（斑禿）、腹瀉、指甲毒性、疲勞、味覺障礙、惡心、便秘、口腔炎（口腔內疼痛或炎癥）、干眼癥、口干、食欲減退、嘔吐、關節痛、腹痛、背痛和皮膚干燥。眼毒性也是Pemazyre的一個風險。

　　海得康承諾為患者提供正規國外診所、醫院、藥店信息，為患者提供可靠信息咨詢服務，協助患者獲得境外就醫服務。海得康醫學顧問咨詢電話：400-001-9769，微信號：hdk4000019769。

　　免責聲明：海得康不賣藥，只為患者提供出國就醫咨詢服務，為保證用藥安全，需由專業醫師指導。