2020年04月初，公布了paxalisib（原GDC-0084）治療多形性膠質母細胞瘤（GBM）II期研究數據。paxalisib是一種能穿過血腦屏障的PI3K/AKT/mTOR通路小分子抑制劑，目前正開發用于治療膠質母細胞瘤，這是最常見和最具侵襲性的原發性腦癌。

　　該研究的劑量遞增部分（A部分）采用“3+3”設計，旨在確定paxalisib每日一次（QD）的最大耐受劑量（MTD）和間歇給藥方案。

　　中期分析結果顯示：（1）A部分（遞增隊列）顯示中位總生存期（OS）為17.7個月，與現有標準護理TMZ相關的12.7個月相比，代表著臨床意義的生命延長。（2）對所有可評估患者（A部分=9例；B部分=21例）的分析顯示，中位無進展生存期（PFS）為8.5個月，該數據與之前的分析一致，與現有標準護理TMZ相關的5.3個月相比，代表著有利結果。（3）接受治療時間最長的患者，在確診后19個月仍保持疾病無進展。（4）大約一半的入組患者，仍然在接受paxalisib治療，隨著研究的繼續推進，OS和PFS數據可能進一步改善。

　　2018年2月，美國FDA授予paxalisib治療膠質母細胞瘤的孤兒藥資格。

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