慢性粒細胞白血病的主要特征是身體里面的粒細胞比正常人的粒細胞要多很多，脾臟也要大些。發病時，沒有明顯的癥狀，患者不易察覺。臨床醫學將白血病定義為一類造血干細胞惡性克隆性疾病。其最大的危害不僅僅是人體的血液功能喪失，還伴有許多的并發癥。

　　白血病是一類造血干細胞惡性克隆性疾病，臨床可見不同程度的貧血、出血、感染發熱以及肝、脾、淋巴結腫大和骨骼疼痛。值得注意的是，白血病不是“病”，而是“癌”。比起白血病，民間的傳統叫法 “血癌”更能概括它的本質，即血液與造血系統的惡性腫瘤。一般來說，白血病高發于兒童和老年，人群年齡分布呈雙峰態勢。據報道，我國各地區白血病的發病率在各種腫瘤中占第六位。

　　帕納替尼（Ponatinib）是一種激酶抑制劑，目前主要適用于對既往酪氨酸激酶抑制劑治療耐藥或不能耐受的有慢性相，加速相，或母細胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者的治療。使用方法為，45 mg有或無食物口服每天1次，其療效已經得到了大量臨床研究的證實。

　　據一項2期研究結果，帕納替尼治療大部分新診斷慢性期CML的患者可以產生完全細胞遺傳學緩解。然而這個藥物血管的不良反應風險表明應首先考慮用其它藥物進行一線治療。

　　這項新試驗是一項單臂，2期試驗，試驗納入早期（<6個月）診斷為慢性期CML患者。中位年齡是48歲，并且57%的患者是男性。43名患者初始劑量為45mg/d，但由于藥物耐受問題和2013年10月6日由于血管并發癥被美國FDA警告，帕納替尼劑量被降至30mg/d或者15mg/d。共有46名可評估的患者，并且第6個月時其中43名（94%）達到完全細胞遺傳學緩解（CCyR）。在12個月時，26/27（96%）名患者達到CCyR；在18個月時，20/21（95%）名患者達到CCyR。在6個月時，83%的患者發生了主要分子學緩解。

　　帕納替尼最常見的不良反應是皮膚毒性（69%）和脂肪酶水平升高（63%）。心血管事件——主要是高血壓——發生在25名（49%）患者中。29%的患者發生了3-4級骨髓抑制。3名患者發生了血管閉塞性疾病。1名患者發生了3級心肌梗死。整體來說，85%的患者需要中斷治療，88%的患者需要降低劑量。

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